化解罕见病用药难重在下好先手棋

近日，北京市药监局会同北京市卫生健康委、北京海关、首都机场临空经济区管委会等部门出台《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械临时进口工作实施方案（试行）》，以优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，有望缩短患者用药等候时间，保障药品药械品种数量，同时将实现全程可追溯。

上述实施方案中，“先”的价值得到了充分体现。比如，以先行区建设推动罕见病药品保障；针对罕见病急需药品临时进口申请，建立提前评估工作机制；建立罕见病药品保障“白名单”，以先期调研和超前掌握供需动态为前提；推动由“人等药”向“药等人”转变，让相关药品储备先于需求。

落实好上述实施方案，也要突出强调一个“先”字。罕见病药品保障先行区建设本身属于一种创新，没有现成的模式可以照搬，没有更多经验可供借鉴。尤其是，在建设罕见病药品保障先行区过程中，北京市明确提出深入推进先行先试多主体联动，构建政府引导、多方参与的工作格局。要做到这一点，既要有敢为人先的闯劲，也要有把事情办圆满的能力。

罕见病的一些特点决定了，化解罕见病用药难重在下好“先手棋”。因为“罕见”，所以往往容易被人忽视，在医疗科研、诊疗、药品生产与供应等诸多方面，有时均较为滞后。尤其是，与常用药品相比，单一罕见病药品用量少，市场难以产生规模效应，企业赚钱难，研发和生产积极性不高，导致罕见病药品保供通常处于被动应付状态。这些都需要通过事先布局来加以纠偏。

先行区建设和“药等人”等做法，值得在罕见病诊疗的很多方面加以借鉴，这样的“先手棋”，甚至应该下在罕见病诊疗的各个环节。比如，很多罕见病属于先天遗传病，但不少患者几乎等到成年才确诊，在此期间，他们可能长期被当作其他类型的患者。织密罕见病诊疗协作网，建立畅通完善的协作机制，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，才能在诊疗方面抢占先机。

再如，罕见病药品生产企业不愿意做亏本生意，导致药品研发与生产滞后于需求。对此，可通过出台优惠政策和加大扶持力度等方式，让罕见病药品研发生产尽量走在需求的前面。此外，为了化解罕见病药品数量少导致的保供不及时等问题，应进一步加大紧缺药品储备和调运力度，让再少见的药品也能够及时找到。

疾病罕见，社会的关爱不能“罕见”。把事情做在前面，让更多罕见病患者能够获得早发现、早诊断、早治疗的机会，是对罕见病患者最好的关爱。