利用RNA编辑治疗肝脏和中枢神经系统疾病 礼来达成合作

2021年9月8日，ProQR Therapeutics宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项全球性的许可和研究合作协议。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer RNA编辑技术平台，针对肝脏和神经系统遗传疾病，推进新的药物靶点的临床开发和商业化，合作内容多达五个RNA编辑靶标。

这是在8月底罗氏与Shape Therapeutics公司达成数额可达30亿美元的研发合作之后，RNA编辑再度获得大型药企的青睐。

ProQR专有的Axiomer平台技术能够以高度靶向和特异的方式编辑RNA中的单核苷酸。该技术利用编辑寡核苷酸（Editing Oligonucleotides，EONs），通过与细胞中的mRNA结合，招募人体细胞中已有的RNA特异性腺苷脱氨酶（ADAR），将mRNA序列中的腺嘌呤（A）修改为肌苷（I）。肌苷被核糖体识别为鸟嘌呤（G），从而完成A到G的转变。与进行DNA编辑的CRISPR等基因编辑系统不同，这种策略的优势在于不需要引入外源蛋白，从而降低了疗法激发人体免疫反应的可能。而且需要递送的载荷很小，可以用多种递送系统来完成。

已知有超过20000个G到A突变会导致人类疾病，使用这种新技术可以逆转这些突变。

▲EONs诱导的RNA编辑（图片来源：ProQR公司官网）

根据协议条款，ProQR将获得5000万美元，包括2000万美元的预付款，以及3000万美元的股权投资。ProQR还有资格获得高达约12.5亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及产品销售的分级特许权使用费。

参考资料:

[1] ProQR Announces Axiomer® RNA Editing Licensing and Research Collaboration with Lilly. Retrieved September 9, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html

（原文有删减）