专家意见：保障FDA加速批准项目的成功 这一因素至关重要

加速批准项目是FDA将创新疗法尽快带给患者的一项监管措施，它让创新疗法基于替代终点获得批准上市。近日，多位监管和业界专家在CERSI的监管科学创新峰会（Innovations in Regulatory Science Summit）上表示，尽快完成验证性研究（confirmatory study）对于加速批准项目的成功至关重要。

美国FDA下一任局长候选人Robert Califf博士认为，加速批准有其可取之处，然而它最大的潜在问题是“不能迅速地产生验证性证据，不能真正给予患者和临床医生所需的信息，以决定哪种治疗最有效。”他认为，可能需要通过立法框架来激励验证性证据的产生。

FDA肿瘤卓越中心的肿瘤内科主任Julie Beaver博士表示，总体来说加速批准在将癌症疗法加快带给患者方面表现出众。目前有超过160个肿瘤学加速批准，其中大约一半的批准在中位时间为3年的时间里临床益处得到确认。剩余益处尚未获得确认的适应症大多源于最近的加速批准，不到10%的加速批准后来被收回。

FDA鼓励药物开发商在获得加速批准的时候就启动验证性临床试验，甚至完成临床试验的患者注册。达成早期协议，制定一个生成验证性证据的计划将会影响FDA的风险-获益决策并且支持加速批准的决定，Beaver博士补充道。

BIO总裁和首席执行官Michelle McMurry-Heath博士表示，药物开发商也渴望获得验证性数据。“它们希望能够对它们的创新进一步迭代。它们想要向临床医生证明，这款药物或产品能够给患者带来显著改善。”

她同时表示，构建一个迅速收集这类数据的基础结构需要FDA、私人付费方、产业界等多方协作，找到一种务实的方式，能够更快、更低成本地收集到验证性数据，同时降低给患者带来的负担。

参考资料：

[1] Califf on accelerated approvals: Companies need to do more work before FDA says OK. Retrieved January 20, 2022, from https://endpts.com/califf-on-accelerated-approvals-companies-need-to-do-more-work-before-fda-says-ok/

[2] Califf, experts eye legislative fix for accelerated approval program. Retrieved January 20, 2022, from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2022/1/califf-experts-eye-legislative-fix-for-accelerated