Omeros公司OMS721注射液在中国获批临床 拟定适应症为IgA肾病

3月2日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Omeros公司申报的OMS721注射液在中国获批临床，拟定适应症为免疫球蛋白A（IgA）肾病。公开资料显示，narsoplimab（OMS721）是一款以MASP-2为靶点的在研单克隆抗体，目前正在海外处于治疗IgA肾病的3期临床试验阶段，且已经向美国FDA递交了首个适应症的上市申请，针对造血干细胞移植相关血栓性微血管病。

甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2）是激活补体系统的凝集素信号通路的效应酶，凝集素通路被认为与很多组织损伤和病理学相关。通过抑制MASP-2的功能，narsoplimab可以阻断一条激活补体系统的重要通路。同时，抑制MASP-2并不会影响到基于抗体与抗原结合的补体系统经典信号通路，因而不会影响免疫系统对外来感染的免疫反应，避免增加患者感染的风险。

因此，narsoplimab有望用于治疗由于补体系统活性异常导致的疾病，如IgA肾病、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）等。根据Omeros公司官网，narsoplimab正在海外处于3期临床试验阶段，且其针对HSCT-TMA适应症的上市申请已经被FDA授予优先审评资格。此外，该药已经获得FDA授予的两项突破性疗法认定，分别用于治疗IgA肾病和高危HSCT-TMA患者。

针对IgA肾病，2021年11月，Omeros公司公布了narsoplimab治疗IgA肾病的2期临床试验更新数据。数据显示，narsoplimab可以使IgA患者中位蛋白尿减少64.4%，这是在其它疗法中未曾见过的幅度，与标准疗法相比，这种减少幅度预计可将患者预期肾透析需求延迟41.6年。同时，共12名IgA肾病患者参与了长达35个月的延长给药及随访，包括患有晚期IgA肾病的高危患者，数据显示，无论患者的晚期疾病状态如何，narsoplimab都有效果，且25%的患者尽管有显著的IgA肾病伴肾小球硬化病变以及显著的风险因素，他们的肾小球滤过率（eGFR）仍然显示改善。目前，该药治疗IgA肾病的3期临床试验（ARTEMIS-IGAN）正在进行中。

IgA肾病是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病，是导致慢性肾病和肾功能衰竭的主要病因。IgA肾病患者的主要特点是肾小球内出现IgA沉积，疾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中约50%的IgA肾病患者在30年内会发展为终末期肾病，严重影响患者的生活质量。

期待这款MASP-2单抗在中国的临床研究顺利进行，并早日获批，为IgA肾病患者带来更好的治疗选择。

参考资料：

[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] Omeros Corporation公司官网.From https://www.omeros.com/

[3] OMEROS ANNOUNCES RESULTS FROM NEARLY THREE-YEAR FOLLOW-UP OF PATIENTS IN PHASE 2 IGA NEPHROPATHY TRIAL.Retrieved Nov. 5, 2021.From https://investor.omeros.com/news-releases/news-release-details/omeros-announces-results-nearly-three-year-follow-patients-phase