和铂医药再次递交「巴托利单抗」治疗全身型重症肌无力的BLA

6月27日，和铂医药今日宣布，已向国家药品监督管理局（NMPA）重新递交公司在研药物巴托利单抗（HBM9161）治疗全身型重症肌无力（gMG）的生物制品许可申请（BLA）。

根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成III期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。因此，公司自愿纳入这批安全性数据并按计划重新递交巴托利单抗的BLA。

巴托利单抗于2021年获得中国国家药品监督管理局授予的“突破性治疗认证”，并于同年8月完成针对中国全身型重症肌无力患者的概念验证研究。2023年3月，公司宣布其III期临床试验取得积极研究结果。

2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业有限公司达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责巴托利单抗在中国针对全身型重症肌无力的全完整临床实验的设计与执行, 并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。

关于全身型重症肌无力（gMG）

重症肌无力（MG）是一种由抗乙酰胆碱受体（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特异性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗体介导的获得性自身免疫性疾病，该疾病导致神经肌肉接头传递障碍，表现为骨骼肌收缩无力。患者常有眼睑下垂和复视等眼外肌无力表现，绝大多数患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力（gMG），明显影响患者的工作状态和生活质量，严重者发生肌无力危象而危及生命。

目前MG的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素以及其他免疫抑制剂，但各类药物的疗效及安全性尚不能满足各类患者的临床需求。从病理生理机制出发，减少致病性自身抗体（IgG）是治疗MG最直接的解决方案，如血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，然而，该类治疗方案由于可及性、安全性和经济成本等问题导致临床仍存在大量未被满足的需求。

关于巴托利单抗（HBM9161）

巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。在重症肌无力的III期研究中，巴托利单抗取得积极研究结果，可快速、显著地缓解临床症状，改善患者的生活质量，且安全性良好。