神州细胞「重组人凝血因子Ⅷ」有望近期获批

中国国家药监局（NMPA）官网注册进度查询，神州细胞注射用重组人凝血因子VIII（SCT800）上市申请已更新为“在审批”。这意味着，首个中国国产重组凝血因子Ⅷ产品有望近期在中国获批上市。根据公开资料，该产品此项上市申请针对适应症为：适用于青少年及成人血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）患者出血的控制和预防。

截图来源：NMPA官网

血友病A是一种由凝血因子Ⅷ（Coagulation Factor Ⅷ，FⅧ）缺乏而导致的出血性疾病，是X染色体连锁的隐性遗传性疾病，主要由凝血因子Ⅷ基因突变引起。若反复出血不及时治疗，可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。目前，血友病A的主要治疗手段是凝血因子Ⅷ替代治疗。

根据公开资料，SCT800为神州细胞研发的、工艺和制剂均不含白蛋白的第三代重组凝血因子Ⅷ产品，拟用于治疗血友病A。据悉，该产品的核心优势在于高产能和高稳定性。其中，产能方面，神州细胞现有的4000升细胞培养规模生产线的设计产能最高每年可达到100亿IU（国际单位）。稳定性方面，在2~8゜C条件下的实时稳定性研究中，两种规格3个批次的SCT800成品储存48个月后产品活性未见明显下降。

神州细胞官网信息显示，目前SCT800已完成≥12岁血友病A患者的3期按需治疗研究，并正在进行≥12岁血友病A患者的3期预防治疗研究，同时针对＜12岁血友病A患者的3期预防治疗研究也已启动。

2019年11月，神州细胞在中国递交SCT800的新药上市申请，该申请还以针对罕见病被NMPA药品审评中心（CDE）纳入优先审评。

截图来源：CDE官网

根据2021年6月发表在血友病领域知名期刊Haemophilia的关键性3期临床研究数据，SCT800在预防治疗青少年及成人重度血友病A患者方面，其疗效和安全性已得到验证。

结果显示，SCT800用药后年化出血率（ABR）的估算均值为2.82次，年化关节出血率（AJBR）的估算均值为2.07次。治疗访视期间，受试者突破性出血事件后给予SCT800按需治疗，可达到92.6%的总止血成功率。此外，研究观察到SCT800在改善患者关节功能和提高生活质量方面具有一定效果。

在安全性方面，发生1次及以上不良事件（TEAEs）的受试者占53.4%，均为轻中度。常见的不良事件依次有呼吸道感染、高尿酸血症、咳嗽、鼻咽炎等。这一研究结果也表明，SCT800有望为中国血友病A患者带来一种新的治疗选择。

据世界血友病联盟（WFH）数据，“每1000人中就有1人患有出血性疾病，但有75%的患者无法得到有效治疗”。在中国，血友病患者人数已超14万，其中约85%为血友病A患者。由于血友病标准治疗率低，长期预后差而导致血友病儿童超过90%已出现不同程度的关节病变。