首款外用JAK抑制剂获FDA批准 治疗特应性皮炎

Incyte今天宣布，美国FDA已批准Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼）乳膏上市，用于短期和非连续长期治疗12岁以上轻中度特应性皮炎（AD）患者。这些患者在接受其它处方外用药治疗后病情未得到充分控制，并且没有免疫功能低下症状。新闻稿指出，Opzelura是FDA批准的首个JAK抑制剂外用制剂。

美国FDA的批准是基于两项随机双盲，含赋形剂对照的3期临床试验，包含1200多名轻中度AD的青少年和成人患者。研究结果表明，与赋形剂相比，接受不同剂量芦可替尼乳膏治疗的患者在接受治疗8周之后，达到主要终点的患者比例显著优于对照组。

▲芦可替尼乳膏在两项3期临床试验中的主要终点结果（图片来源：参考资料[2]）

特应性皮炎是一种严重的慢性、复发性皮肤病。主要症状为瘙痒、皮肤干和出现炎症，它可能出现在身体的任何部位。中重度特应性皮炎的症状为严重瘙痒，导致皮肤出现可见的损伤。如同其它慢性炎症性疾病一样，特应性皮炎由免疫系统介导，与免疫细胞和炎症性细胞因子之间的复杂相互作用相关。

芦可替尼乳膏是JAK1/JAK2选择性抑制剂芦可替尼的一种专有外用配方。JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是转导细胞因子（如干扰素）介导的信号。它可以调节与特应性皮炎病理相关的炎症性因子的活性，并且可能直接调节瘙痒。

▲特应性皮炎与JAK信号通路之间的关联（图片来源：参考资料[2]）

参考资料：

[1] Incyte Announces U.S. FDA Approval of Opzelura™ (ruxolitinib) Cream, a Topical JAK Inhibitor, for the Treatment of Atopic Dermatitis (AD). Retrieved September 21, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210921006072/en

[2] Ruxolitinib Cream: Phase 3 Data in Atopic Dermatitis. Retrieved February 19, 2021, from https://s21.q4cdn.com/114423841/files/doc_presentations/corporate/TRuE_AD_IR_webcast_April_6_2020_vFinal.pdf

（原文有删减）