这种疾病影响全球约2.8亿人 RNAi疗法提供新治疗思路

Dicerna Pharmaceuticals今天宣布，该公司的在研RNAi疗法DCR-AUD，在治疗酒精使用障碍（AUD）患者的1期临床试验中完成首批受试者给药。

酒精使用障碍是一种慢性疾病，其特征是尽管有社会、职业或健康后果，但仍无法停止或控制酒精使用。症状可能包括强迫性饮酒、对饮酒失去控制和不饮酒时的负面情绪。AUD是最常见的精神疾病之一，根据世界卫生组织的数据，AUD影响全球大约2.83亿人。

DCR-AUD是Dicerna开发的GalXC RNAi候选药物，旨在沉默肝脏中编码乙醛脱氢酶2（ALDH2）的mRNA的表达。在非临床研究中，DCR-AUD可持久降低肝脏中编码ALDH2的mRNA。在携带ALDH2基因突变的人群中，饮酒不久后会出现不舒适的生理反应，包括脸红、头痛、恶心等症状。这被认为是ALDH2突变患者不太可能受到AUD影响的原因。

Dicerna根据人类基因数据设计了DCR-AUD，表明敲除AUD个体的ALDH2 mRNA可能提供类似的生理反馈，从而防止有害水平的饮酒。

图片来源：Dicerna公司官网

本研究将在健康志愿者中评估DCR-AUD的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验还将评估DCR-AUD给药和饮酒之间的相互作用。

参考资料：

[1] Dicerna Initiates Phase 1 Clinical Trial of DCR-AUD, a Novel Investigational GalXC™ RNAi Therapeutic Candidate for the Treatment of Alcohol Use Disorder. Retrieved September 28, 2021, from https://investors.dicerna.com/news-releases/news-release-details/dicerna-initiates-phase-1-clinical-trial-dcr-aud-novel

（原文有删减）