索元生物授权新药在美获批临床并获孤儿药资格

12月14日，索元生物宣布，其License-out合作伙伴Aytu Biopharma收到美国FDA关于索元生物在研产品DB102用于治疗血管性埃勒斯-当洛综合征（VEDS）的关键性临床试验的IND批准，同时FDA授予DB102用于治疗VEDS的孤儿药资格。

DB102是一款潜在“first-in-class”的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键肿瘤靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。

公开资料显示，DB102最初由礼来公司（Eli Lilly and Company）开发，索元生物后拥有该药的全球权利。今年4月，索元生物签订了授权Aytu BioPharma开发DB102用于治疗VEDS的全球License-out协议，Aytu BioPharma将负责针对VEDS的临床开发及商业化，索元生物继续保有DB102在肿瘤等重大疾病的全球研发权益。为此，Aytu BioPharma将支付索元生物合计1亿美元的里程碑，此外还将支付索元生物销售提成。

VEDS是一种罕见的遗传性疾病，是埃勒斯-当洛综合征的严重亚型。该病通常在儿童时期就被诊断出来，其特征是动脉瘤、动脉剥离及破裂，肠破裂和妊娠子宫破裂。据统计，VDES全球发病率约为1/50000，由COL3A1基因的致病变异导致，该基因编码III型胶原蛋白，而胶原蛋白是血管壁和中空器官的主要蛋白质。VEDS患者中有25％的患者在20岁时出现首次并发症，而80％的患者在40岁时出现至少一次并发症。VEDS是一种危及生命的疾病，VEDS患者的平均寿命为51岁。目前FDA尚未批准任何VEDS疗法。

根据新闻稿，此次DB102治疗VEDS的关键性临床在美国获批，Aytu Biopharma计划在2022年上半年启动用于药品注册批准的关键性临床试验，该临床试验将评估DB102在确诊为COL3A1突变的VEDS患者中的安全性和有效性。

（原文有删减）