开发心血管疾病基因疗法 九天生物与BioMarin达成合作

12月17日，九天生物医药有限公司（Skyline Therapeutics，下称“九天生物”，原赋源生物Geneception），与BioMarin公司宣布达成一项为期数年的全球战略合作，共同研究和开发基于腺相关病毒（AAV）的新型基因疗法用于治疗遗传性心血管疾病。

这项战略合作，将主要利用九天生物全方位整合的AAV基因治疗研发与生产体系，包括其自主研发具有创新性的病毒载体设计与构建技术以及先进的生产能力，针对遗传性扩张型心肌病（DCM）开发创新基因疗法。

扩张型心肌病是一组进行性发展的严重心血管疾病，迄今缺乏有效的针对性治疗。它是导致心力衰竭的常见原因，该病发展到末期常需要心脏移植。尽管药物治疗和护理有所改善，但该疾病5年生存率约为50%。在美国、欧盟、中国和日本等地区有数十万患者罹患遗传性扩张型心肌病。相关研究已发现50多个可能导致扩张型心肌病的基因突变，占家族性扩张型心肌病病例的40%~50%。其中有许多基因编码的蛋白质在心肌细胞中具有重要的功能，包括细胞骨架、肌节和核包膜蛋白。

公开资料显示，九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。该公司成立于2019年，已自主研发建立了完整的AAV基因治疗技术平台，在衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发等方面具备一定实力，并拥有临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支优秀的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物将的目标是，利用基因治疗技术纠正这些导致DCM的遗传因素，针对每个具体疾病解决其根本致病原因。

根据双方达成的协议，九天生物将与BioMarin公司合作进行全面的新药研发并将项目推进至新药临床试验申请（IND）阶段。据新闻稿介绍，BioMarin公司在基因治疗、心血管疾病领域的生物学和遗传学方面有深厚的积累，而九天生物在基因治疗领域尤其是新型病毒载体的研发和生产方面具有丰富经验和创新能力。双方将整合各自的优势和能力共同推进合作研究项目，并在协议约定的地域分别进行临床开发。

为支持九天生物对合作项目开展研发，BioMarin公司将向九天生物支付一笔首付款，其中包括首付金以及BioMarin公司对九天生物的股权投资。九天生物还将获得预先约定的研发、注册和商业里程碑付款。BioMarin公司将有权把该合作中产生的相关研发成果在美国、欧洲及拉丁美洲地区商业化，九天生物将获得亚太地区的商业化权利。此外，九天生物将获得在BioMarin公司的授权地区未来销售的特许权使用费。

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（原文有删减）