基因泰克近7亿美元合作 开发致盲眼病细胞疗法

最近，Lineage Cell Therapeutics宣布，Lineage及其子公司Cell Cure Neurosciences已经与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）达成一项全球独家合作和许可协议，用于开发和商业化一种基于视网膜色素上皮细胞（RPE）的细胞替代疗法OpRegen，以治疗眼部疾病，包括伴有地理性萎缩（GA）的晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。

该项目目前正在晚期干性AMD伴GA患者中，进行一项1/2a期开放标签、剂量递增的临床试验，以评估安全性和疗效。AMD是导致60岁以上人群视力下降的主要原因，其中干性AMD占85-90%。基于合作内容，基因泰克将负责OpRegen项目的进一步临床开发和商业化。OpRegen使用的是胚胎干细胞分化出的RPE，它能取代患者体内缺少的RPE细胞。这些细胞可以支持光感受器的更新、再生，并维持视网膜外层的内环境稳定。目前获得的临床试验证明，4名AMD患者接受治疗12个月后，视力均显示出改善，并且治疗组和未治疗对照组之间的视力差异在15个月时仍具有统计学意义。

根据合作协议条款，Lineage将完成与正在进行的临床试验相关的活动（试验已完成入组），并负责某些生产活动。基因泰克将向Lineage支付5000万美元的预付款，而Lineage还有资格获得高达6.2亿美元的额外开发、批准和销售里程碑付款，与未来产品的产品净销售额的分级特许权使用费。

参考资料:

[1] Lineage Establishes Exclusive Worldwide Collaboration With Genentech For The Development And Commercialization Of Opregen® Rpe Cell Therapy For The Treatment Of Ocular Disorders. Retrieved December 20, 2021, from https://investor.lineagecell.com/news-releases/news-release-details/lineage-establishes-exclusive-worldwide-collaboration-genentech

（原文有删减）