有望造福婴幼儿湿疹患者 Dupixent获优先审评资格

2022年2月10日，再生元（Regeneron）和赛诺菲（Sanofi）宣布，美国FDA已授予度普利尤单抗（dupilumab，英文商品名Dupixent）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，作为6个月至5岁中重度特应性皮炎儿童患者的添加维持治疗。新闻稿指出，一旦获批，度普利尤单抗将成为首个获批治疗这一群体不受控制中重度特应性皮炎的生物制品。

特应性皮炎是一种慢性2型炎症性皮肤病，85～90%的患者在5岁前出现症状，常可持续至成年。症状包括强烈、持续的瘙痒和覆盖身体大部分部位的皮肤病变，导致皮肤干燥、开裂、疼痛、发红或变黑、结痂和渗血，以及皮肤感染的风险增加。中重度特应性皮炎也可能显著影响幼儿、其父母和照顾者的生活质量。该年龄组目前的治疗选择主要是外用皮质类固醇（TCS），可能会有安全性风险，长期使用可能损害正常生长。

度普利尤单抗是一种全人源化单克隆抗体，能够选择性地抑制关键性白介素4（IL-4）和白介素13（IL-13）信号通路，降低2型炎症的病理性反应，从机制上治疗2型炎症相关疾病，比如哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病（CRSwNP）和特应性皮炎等。

本次sBLA递交得到了一项关键性3期临床试验积极数据的支持。该试验达到了所有主要和次要终点，在第16周时，与标准治疗相比，在TCS的基础上加用度普利尤单抗，显著降低了患者总体疾病严重程度，并显著改善了患者的皮肤症状清除率、瘙痒和健康相关生活质量指标。

具体而言，与安慰剂组（4%，p≤0.0001）相比，度普利尤单抗组28%的受试者达到了皮肤光洁或几乎光洁，是TCS单药治疗患者的7倍以上。并且，与安慰剂组（11%）相比，度普利尤单抗组53%的患者实现了EASI-75（p≤0.0001），患者总体疾病严重程度降低了70%，瘙痒降低了49%。安全性结果与度普利尤单抗治疗6岁及以上特应性皮炎患者的安全性特征基本一致。度普利尤单抗组最常见的不良事件包括结膜炎和疱疹病毒感染。

参考资料:

[1] FDA Accepts Dupixent® (dupilumab) for Priority Review in Children Aged 6 Months to 5 Years with Moderate-to-severe Atopic Dermatitis. Retrieved February 10, 2022, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-accepts-dupixent-dupilumab-for-priority-review-in-children-aged-6-months-to-5-years-with-moderate-to-severe-atopic-dermatitis-301479373.html