FDA加速批准创新FGFR抑制剂 联拓生物拥有中国开发权益

2021年5月28日，BridgeBio Pharma通过其下属公司QED Therapeutics，和Helsinn集团共同宣布，美国FDA已加速批准Truseltiq（infigratinib）上市，用于治疗携带FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）经治患者。Truseltiq是一种口服、ATP竞争性、FGFR酪氨酸激酶抑制剂。在晚期、不可切除CCA患者的关键性临床试验中，它导致肿瘤缩小。值得一提的是，联拓生物已经与BridgeBio Pharma和QED Therapeutics达成合作，在中国和亚洲其它国家和地区开发infigratinib治疗FGFR基因突变导致的癌症。在中国，这款创新疗法已经获批开展临床试验，适应症为伴有FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌，或伴有其他FGFR基因突变的其他晚期实体瘤患者。

胆管癌是一种肝脏胆管癌症，是一种严重且通常致命的疾病，在美国和欧盟每年约有2万人受累。约15%-20%的该疾病患者存在FGFR2基因变异。目前，五年生存率仅为9%。

Truseltiq的获批是基于一项2期临床研究，包括108例既往接受过至少一种晚期CCA治疗的患者。这些患者中，107例（99%）为IV期CCA。研究结果显示，确认的客观缓解率（ORR）为23%（95% CI，16-32%），中位缓解持续时间（DOR）为5.0个月（95% CI，3.7-9.3个月）。常见不良反应和实验室检查异常（>30%）为肌酐升高、磷酸盐升高、磷酸盐降低、指（趾）甲毒性、口腔炎、碱性磷酸酶升高、血红蛋白降低、丙氨酸转氨酶升高、干眼症、疲乏、脂肪酶升高、淋巴细胞降低、钙升高、钠降低、脱发、甘油三酯升高、天冬氨酸转氨酶升高、血小板降低、尿酸盐升高、掌跖红肿综合征、关节痛和味觉障碍。

▲Truseltiq分子结构（图片来源：PubChem）

QED首席医学官Susan Moran博士说：“对于诊断为FGFR2融合驱动型胆管癌的患者来说，这是一个重要的里程碑。这些患者在一线治疗复发后需要进一步治疗的靶向疗法选择。基于迄今为止观察到的疗效，我们的团队认为infigratinib具有治疗一系列FGFR驱动疾病的潜力。我们将继续评估它在这些未满足需求领域的安全性和有效性。”

参考资料：

[1] BridgeBio Pharma’s Affiliate QED Therapeutics and Partner Helsinn Group Announce FDA Approval of TRUSELTIQTM (infigratinib) for Patients with Cholangiocarcinoma. Retrieved 2021-05-29, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/05/28/2238443/0/en/BridgeBio-Pharma-s-Affiliate-QED-Therapeutics-and-Partner-Helsinn-Group-Announce-FDA-Approval-of-TRUSELTIQ-infigratinib-for-Patients-with-Cholangiocarcinoma.html