首款脂肪性肝炎新药上市在望

非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的“升级版”，它是导致肝硬化的主要原因之一。NASH患者10~15年内肝硬化发生率高达15%~25%。

中国肝病患者人数约有4亿人，其中脂肪肝患者约有1.73亿至3.1亿人，NASH患者约有5000万人。

目前，NASH主要治疗方式是改善生活方式、减重，后期针对代谢和肝损伤进行对症治疗。

对NASH肝纤维化目前没有批准的治疗方法，患者面临无药可用的困境。

近日，在研药品Resmetirom公布了临床3期试验治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的积极结果。

数据分析显示，试验达成两项肝脏组织学改善终点，包括降低炎症，改善肝纤维化。

好医友介绍：这两项终点是美国FDA认为可预测患者临床获益性，并用以支持加速批准治疗带有肝纤维化NASH患者的指标。研发机构预计在2023年上半年递交新药申请(NDA)并同时寻求此药物的快速批准。

Resmetirom(MGL-3196)是一款潜在“first-in-class”甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。THR-β在肝脏中高度表达，通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生，THRβ有助于减少脂肪毒性并改善肝功能，进而减少肝脏脂肪。

Resmetirom具有高选择性，能够避免激活介导肝脏外(包括心脏和骨骼)甲状腺激素活性的THR-α受体，并且在肝脏部位被特异性摄取。

MAESTRO-NASH试验共入组966名NASH患者，随机分配接受Resmetirom(80mg/100mg)或安慰剂的治疗。

患者在基线与治疗52周时接受肝脏活检评估。

数据分析显示：与安慰剂组比，治疗组达到双主要终点与一项关键次要终点。

NASH症状缓解：Resmetirom 80mg组(26%)、100mg组(30%)，安慰剂组(10%)。

肝脏纤维化改善：Resmetirom 80mg组(24%)、100mg组(26%)，安慰剂组(14%)。

Resmetirom也具潜力达成临床上具意义的低密度脂蛋白(LDL)的下降。

Resmetirom具良好的安全性与耐受性，与之前3期试验的结果一致。

好医友医疗网肝病专家指出：

“临床数据显示Resmetirom具有帮助NASH患者改善脂肪性肝炎与肝纤维化症状的潜力，预计将成为全球首个NASH药物。让我们拭目以待。”

参考来源：

https://ir.madrigalpharma.com/node/14516/pdfhaoeyou.com/qita/20230129/7309.html