ADOA疗法获全新突破！纽福斯眼科基因治疗新药在澳洲获批临床试验

9月6日，纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布其候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA），完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。

显性遗传性视神经萎缩（ADOA）是一种常染色体显性遗传视神经病变，约80%的ADOA由OPA1基因突变引起。OPA1蛋白的功能下降导致了线粒体片段化，线粒体呼吸链复合物的不稳定性增加，从而损坏线粒体的功能，最终导致RGC细胞凋亡以及视神经萎缩。患者临床表现为双眼大致对称、缓慢进展的视力下降,双颞侧视盘苍白,中心视野缺损,色觉障碍。

目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。