器官纤维化新药研发再获新进展

“作为填补世界空白的肝纤维化治疗药物研发取得新进展，在临床试验中发现存在可逆转肝纤维化的情况。”分子病毒学及药物研发专家罗楹在“国际罕见病日”到来之际表示，肝纤维化新药研发的临床试验分别在中国和美国进展顺利，国内临床3期试验将在2024年完成临床试验数据收集，“这意味着我们自主研发的新药向再次填补该领域世界空白，又迈出重要一步”。

根据2020年世界卫生组织统计，全球患有肝病的患者达到了13亿人，我国占六分之一。2018年《柳叶刀》发布的报告显示，中国乙肝传染率高达5.1%—10%，约有8000万的病毒携带者，其中2000万为确诊病人；中国患脂肪肝人数超过2亿。

首都医科大学附属北京地坛医院原副院长、肝病中心原主任、国务院政府特殊津贴获得者成军接受采访时表示，肝纤维化是各种肝脏疾病在发展过程中经常经历的一个动态过程。早期积极去除危险因素尚有逆转至正常的可能，但若发展到肝硬化则不能逆转。因此有效地控制此环节，对预防肝硬化意义重大，肝纤维化的可逆性治疗将为广大患者带来希望。

成军表示，我国正在自主研发的治疗肝纤维化新药一旦成功获批，将再次实现填补该领域世界空白的创举。

中国自主新药研发水平虽然与欧美发达国家存在差距。然而在器官纤维化新药研发领域，中国却走在前列。十多年前，中国自主研发的治疗肺纤维化药物吡非尼酮，是首款在国家药监局获批的在中国用于治疗特发性肺纤维化的新药，在世界领域填补了空白。

业内人士透露，创新药研发因投入大、周期长、获批率低而不被喜欢“短平快”的资本看好，这也是我国新药研发水平与欧美国家比较相对落后的原因。

据国家药监局数据显示，2023年累计批准了83款新药(不包括中药和疫苗)，创下近年新高，较上年增加67%。82款获批新药中，39款是国产新药。仅上半年时间1类国产创新药的数量已超过2022年全年。

成军认为，集采制度压缩了药物利润空间，一味靠仿制或者进口药物的企业生存空间变小，这激发了中国企业自主研发新药的积极性。