安进/百济神州抗癌新药在中国获批

中国国家药监局网站最新公示，安进公司（Amgen）与百济神州合作开发的注射用卡非佐米（carfilzomib，商品名：Kyprolis）已正式在中国获批。这是一款第二代蛋白酶体抑制剂，百济神州正在为卡非佐米用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）患者筹备商业化上市。

细胞内的蛋白酶体（proteasomes）能够分解受损或不再需要的蛋白，它对细胞的正常功能和生长都有重要的作用。卡非佐米是安进公司开发的第二代蛋白酶体抑制剂，它的作用机制在于，通过阻断蛋白酶体分解蛋白的功能，导致细胞内蛋白的过度积累。在有些细胞中，卡非佐米会导致细胞死亡。由于骨髓瘤细胞中含有大量异常蛋白，因此，卡非佐米引发骨髓瘤细胞死亡的效果尤其明显。

2016年，卡非佐米获得美国FDA批准，可以作为单一疗法或者与dexamethasone或dexamethasone + lenalidomide构成组合疗法治疗复发或难治性MM患者。它同时也在澳大利亚、加拿大、中国香港、日本、韩国、瑞士、俄罗斯等国家和地区获得批准上市。

在一项名为ASPIRE的临床3期试验中，792名复发或难治性MM患者接受了卡非佐米联合lenalidomide和dexamethasone（KRd）组合方案或lenalidomide和dexamethasone（Rd）方案治疗。这些患者此前已经接受过1~3种其它疗法的治疗。

试验结果表明，接受KRd疗法患者组的平均OS为48.3个月，接受Rd疗法患者组的平均OS为40.4个月。KRd疗法能够将OS延长7.9个月。在只接受过一次其它疗法治疗的患者亚群中，KRd疗法的疗效更好，与Rd疗法相比能够将平均OS延长11.4个月。患者的无进展生存期（PFS）数据已经在去年发表，KRd与Rd疗法相比，能够将PFS延长8.7个月。（原文有删减）