Moderna又一款mRNA疗法步入临床 治疗致命儿科遗传病

致力于开发mRNA疗法和疫苗的Moderna公司今天宣布，其在研疗法mRNA-3705在在1/2期临床试验中完成首例患者给药。mRNA-3705是一款治疗甲基丙二酸血症（MMA）的在研mRNA疗法，通过静脉输注给药，用于治疗因为甲基丙二酸单酰辅酶A变位酶（MUT）缺失引起的MMA患者。新闻稿指出，这是该公司进入临床开发阶段的第二款罕见病疗法。

甲基丙二酸血症是一种危及生命的罕见遗传性代谢疾病，最常见（约60%的病例）的原因是由于甲基丙二酸单酰辅酶A变位酶（MUT）缺失。这种缺乏可导致体内酸的毒性积累，引发代谢危机，并进展为多器官疾病。MMA与显著的死亡率和发病率相关，目前尚无获批疗法。标准治疗包括调节饮食和姑息治疗。目前，肝脏或肝肾联合移植是唯一有效的治疗方法。

mRNA-3705由编码人类MUT的mRNA组成，旨在指导机体恢复MUT的表达。mRNA-3705已被美国FDA授予孤儿药和罕见儿科疾病认定。

参考资料：

[1] Moderna Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Study of mRNA-3705 for Methylmalonic Acidemia. Retrieved August 16, 2021, from https://investors.modernatx.com/news-releases/news-release-details/moderna-announces-first-patient-dosed-phase-12-study-mrna-3705

（原文有删减）