治疗糖尿病严重并发症 细胞疗法3期临床试验获积极中期结果

9月8日，Ixaka公司宣布，其在研的自体多细胞疗法（MCT）REX-001在一项3期临床试验中获得积极中期结果。该试验评估了EX-001相比安慰剂，治疗患有慢性肢体威胁缺血（CLTI）的糖尿病患者的安全性和有效性。在对中期疗效和安全性数据进行评估后，独立数据监查委员会（DMC）建议按计划继续试验，获益/风险比可接受，且无显著安全性问题。

REX-001是一款处于临床开发阶段的MCT产品，是一种富含单核细胞、粒细胞和CD34阳性细胞的人骨髓源性细胞悬液。它使用从患者自身骨髓中提取的细胞，并富集白细胞，再重输回患肢，从而可将多种免疫和祖细胞直接递送至病变血管，以解决导致CLTI临床进展的复杂疾病过程，比如斑块沉积、炎症、缺血、血管变性和溃疡形成。CLTI是支配肢体的主动脉狭窄和阻塞的结果。糖尿病CLTI存在着糖尿病足溃疡（DFU）和肢体丧失的高风险，截肢率高达50%。

该项随机双盲、安慰剂对照的3期试验，主要终点为溃疡完全愈合。在用REX-001治疗12个月后，对最先入组的30%患者的中期分析与REX-001是一种有效且安全的CLTI疗法的假说相一致。该试验包括两个计划中的中期分析，分别将在入组的30%和50%患者达到12个月随访后进行。目前数据仍然尚未对Ixaka公司揭盲。在此前的临床试验中，接受REX-001治疗的患者中70%的患者溃疡完全愈合。

注：原文有删减

参考资料：

[1] Ixaka announces positive interim Phase 3 clinical trial data for its lead cell therapy candidate REX-001. Retrieved September 8, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210908005118/en/

[2] Rojas-Torres, M., et, al. (2020). REX-001, a BM-MNC Enriched Solution, Induces Revascularization of Ischemic Tissues in a Murine Model of Chronic Limb-Threatening Ischemia. Frontiers in Cell and Developmental Biology, 8. https://doi.org/10.3389/fcell.2020.602837