治疗急性髓系白血病 CRISPR编辑干细胞疗法获FDA快速通道资格

9月9日，Vor Biopharma宣布，美国FDA已授予其工程化造血干细胞（eHSC）候选药物VOR33快速通道资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。

在AML患者体内，肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而靶向CD33的靶向疗法可能因为与健康细胞表面表达的CD33结合，“误伤”健康细胞而产生毒副作用。过去一些大规模的基因组研究表明，不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。VOR33基于Vor专有的eHSC平台开发。在eHSC平台上，研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术，在体外对造血干细胞进行改造，敲除编码CD33的基因。

因此，回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”，不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此放开手脚，专心对付肿瘤细胞，在提高特异性的同时，降低其潜在的副作用。VOR33旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。

▲eHSC平台的工作机理（图片来源：Vor公司官网）

注：原文有删减

参考资料:

[1] VOR33 Granted U.S. FDA Fast Track Designation for AML. Retrieved September 9, 2021, from https://ir.vorbio.com/news-releases/news-release-details/vor33-granted-us-fda-fast-track-designation-aml