北海康成与Scriptr Global合作开发神经肌肉疾病基因疗法

北京时间2021年10月25日，北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）是一家立足于中国的生物制药公司，作为全球罕见疾病领域的领先公司，北海康成致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布与scriptr Global签订研究合作和许可协议，合作研发抗肌萎缩蛋白病的基因治疗产品。北海康成将拥有scriptr Global的全球独家授权，通过使用该公司Stitchr™平台（一种专有的核酶介导的RNA组装技术）进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。scriptr Global将负责技术研究，而北海康成承担产品开发、生产、注册和商业化的所有责任。

该合作协议的财务条款包括预付款、开发和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们很高兴能够与scriptr Global携手开发其Stitchr技术平台，我们相信这有可能为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革。”

scriptr Global联合创始人、董事长兼首席执行官Keith Alkek表示：“那些患有抗肌萎缩蛋白病的患者及家人迫切需要创新的治疗方法。scriptr Global很高兴能够利用公司这一新的平台技术，与北海康成合作开展这项重要工作。”

关于抗肌萎缩蛋白病

抗肌萎缩蛋白病是一种X伴性遗传性肌肉病，包括Duchenne型肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）、Becker型肌营养不良（Becker Muscular Dystrophy, BMD）以及DMD相关性扩张型心肌病（DMD-associated dilated cardiomyopathy, DCM）。DMD通常发生在幼儿时期，其特征是快速进行性肌肉萎缩以及肌无力。患儿在大约在12岁左右丧失行走能力。BMD的特征是晚发性骨骼肌无力。心肌病是DMD和BMD患者发病和死亡的常见原因。DCM的特征是会出现左心室扩张和充血性心力衰竭，临床症状通常不涉及骨骼肌或随意肌的病变。根据美国国家罕见病组织以及已发表的同行评审文献统计，在全球范围内，DMD的新生男婴患病比例大约为1/ 3500 ~ 1/5000；在中国, 这一比例约为1/4560。BMD的发病率在新生男婴中大约是1/ 18500 ~ 1/30000。而DCM的患病率数据尚未可知。