赛诺菲创新纳米抗体药物可倍力®在华获批 填补iTTP精准治疗空白

赛诺菲宣布旗下创新药物可倍力®（注射用卡拉西珠单抗，英文商品名：Cablivi®）获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗成人及12岁以上、体重≥40kg青少年的免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP）。作为全球首个且唯一靶向治疗iTTP的纳米抗体药物，其获批将为患者带来更快速的疾病控制，减少死亡、恶化及重大血栓事件，降低复发风险，提供更高效安全的治疗选择[1][2]。

iTTP是血栓性血小板减少性紫癜（TTP）最常见的临床类型（约占95%[3]），已被纳入我国《第二批罕见病目录》，年发病率仅2~6/百万[3]。该疾病发病急骤、病情危重，临床以血小板减少性出血、微血管病性溶血性贫血及神经精神症状为主要表现，部分患者还会出现发热、肾脏损害，若未及时治疗死亡率极高[3]。

当前，iTTP的核心治疗方案为治疗性血浆置换（TPE）联合免疫抑制治疗（IST），但临床仍面临诸多困境：部分患者治疗无效，死亡率达20%[4]；30%~50%的有效患者会复发[5]，部分患者停药后数周内病情恶化[6]，还可能遭受TPE相关并发症困扰[7]。而可倍力®靶向血管性血友病因子（vWF），通过阻断其与血小板的结合抑制微血栓形成，相较于传统抗体，具有分子量小、稳定性与亲和力高、靶向性强等优势[8]。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示，得益于国家对临床急需罕见病药物的优先审评政策，可倍力®从递交申请到获批仅用6个月，彰显了中国罕见病用药审评的“加速度”。“作为罕见病领域的先行者，赛诺菲深耕中国二十余年，将持续践行‘追寻科学奇迹，焕发生命光彩’的使命，携手伙伴满足患者迫切需求。”

华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授指出，iTTP患者急性期需每日接受数小时血浆置换，仍有部分患者疗效不佳或复发。“可倍力®的靶向治疗机制，能快速控制病情，减少血浆置换使用频次与住院时间，减轻患者痛苦与社会医疗负担[2]，有望重塑我国iTTP治疗格局。”

此次获批基于II期TITAN研究[1]与III期HERCULES研究[2]的坚实数据，结果显示可倍力®可快速缩短血小板计数反应时间，降低疾病恶化、重大血栓事件及死亡风险，有效预防复发，同时显著降低治疗成本，具备极高的临床价值。