琅钰旗下琅铧医药替洛利生完成OSA临床中国队列入组

近日，琅钰集团宣布，其旗下公司琅铧医药在中国开展的替洛利生关于阻塞性睡眠呼吸暂停的III期临床研究成功完成全部患者入组。这是一项评价盐酸替洛利生薄膜衣片治疗阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)患者日间过度嗜睡(EDS)有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期大型临床研究，至此，该研究的240例目标患者入组全部完成，标志着替洛利生在中国开发取得阶段性重大进展，有望成为国内首个改善OSA日间过度嗜睡症状的非精神管控药物。

据了解，阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA)是以睡眠中因上呼吸道部分或完全闭塞，造成反复发作的呼吸暂停和低通气，从而导致频繁的低氧血症和觉醒，继而引发一系列临床病理生理并发症为特点的疾病，常见症状包括打鼾、呼吸暂停及白天过度嗜睡(EDS)等。替洛利生是一种新型、高选择性、强效、口服活性组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，以出色的安全性和有效性在欧美获批并广泛应用。替洛利生能够增强大脑中的组胺能传输，表现出强烈的促进清醒作用,还能调节其他多种神经递质系统，包括增加乙酰胆碱、去甲肾上腺素和多巴胺释放，这进一步增加了它在改善日间过度嗜睡方面的功效。2021年9月，欧洲药品管理局(EMA)批准替洛利生用于治疗OSA引起的日间过度嗜睡，替洛利生也是目前全球唯一获批用于该适应症的非精神管控类药物。

该研究由琅铧医药发起，按照国际通行标准设计临床终点，在国内16个省市自治区共设立25家临床研究中心。临床给药方案为替洛利生对照安慰剂，研究主要目的为评估盐酸替洛利生薄膜衣片治疗阻塞性睡眠呼吸暂停受试者日间过度嗜睡的有效性，次要目的为评估该产品对阻塞性睡眠呼吸暂停受试者生活质量的改善及安全性。

关于替洛利生(pitolisant)

替洛利生是⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂，在欧洲药品管理局(EMA)和美国食品药品监督管理局(FDA)分别获得了孤儿药认定，并且被FDA认定为突破性治疗药物。替洛利生于2016年和2019年先后被EMA和FDA批准用于治疗伴或不伴猝倒的成人发作性睡病。2021年9月，EMA批准替洛利生用于治疗睡眠呼吸暂停(OSA)引起的日间过度嗜睡。2023年1月，EMA批准替洛利生用于治疗6岁以上儿童和青少年伴或不伴猝倒的发作性睡病。替洛利生已于2021年9月向中国药品监督管理局递交用于治疗发作性睡病的新药上市申请(NDA)。

替洛利生是在全球范围内唯一获得发作性睡病适应症，并且同时被美国、欧洲和中国指南推荐的非精神管控类药物。在《中国发作性睡病诊断与治疗指南（2022版）》中，替洛利生已被推荐用于发作性睡病的一线治疗，并被认为可同时改善日间过度嗜睡、猝倒、睡前幻觉和夜间睡眠紊乱。此外，替洛利生还被《中华医学杂志》发布的《日间过度思睡临床诊断和治疗专家共识》推荐为广泛意义上日间过度思睡症状的首选治疗药物。