君实PCSK9单抗注射液两项适应症上市申请获国家药监局受理

4月26日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合阿昔替尼用于中高危的不可切除或远处转移性肾细胞癌（RCC）患者一线治疗的多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究（RENOTORCH研究）已完成方案预设的期中分析，独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点无进展生存期（PFS，基于独立影像评估）达到方案预设的优效界值。君实生物将于近期与监管部门沟通递交该新适应症上市申请事宜。

据悉，肾癌是全球泌尿系统第三位最常见的恶性肿瘤，而RCC占全部肾癌病例的80%~90%1。

据统计，2022年中国肾癌新发病例和死亡病例分别约为7.7万例和4.6万例2。约三分之一的肾癌患者在初诊时已发生肿瘤远处转移，而局限性患者接受肾切除术后仍有20-50%出现肿瘤远处转移3,4。基于国际转移性肾细胞癌数据库联盟的风险分级，低危、中危和高危的转移性RCC患者接受抗血管靶向治疗的中位总生存期（OS）分别为35.3、16.6和5.4个月1,5。因此，相较于低危患者，中高危晚期RCC患者对新型治疗方案的临床需求更加迫切。

近年来，海外已有PD-(L)1抑制剂联合抗血管靶向药物在晚期RCC一线治疗上取得成功，取代抗血管靶向药物单药治疗成为新的晚期RCC标准一线治疗方案6。相较于抗血管靶向药物单药，PD-(L)1单抗联合抗血管靶向药物治疗能够显著延长患者的PFS，提高客观缓解率（ORR），并可观察到OS的明显获益。然而，截至目前，国内尚无任何PD-(L)1单抗联合抗血管靶向药物的治疗方案获批用于晚期RCC一线治疗。

作为国内首个晚期肾癌免疫治疗关键III期研究，RENOTORCH研究（NCT04394975）是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的III期临床研究，旨在评估特瑞普利单抗联合阿昔替尼对比舒尼替尼一线治疗中高危的不可切除或转移性RCC患者的有效性和安全性。根据该研究的期中分析结果，相较于舒尼替尼，特瑞普利单抗联合阿昔替尼一线治疗晚期RCC患者可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，同时改善ORR等次要终点。特瑞普利单抗安全性数据与已知风险相符，未发现新的安全性信号。