恒瑞医药Edralbrutinib片获美国FDA孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症获得了美国食品药品监督管理局（简称“FDA”）授予的孤儿药资格认定（OrphanDrugDesignation，ODD）。Edralbrutinib片是国内自主研发的国家1类新药，为新型、口服、不可逆的BTK抑制剂，是同类产品国内首创。此次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。

孤儿药（OrphanDrug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。此次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

视神经脊髓炎谱系疾病（NeuromyelitisOpticaSpectrumDisorders，）是一种罕见的慢性、自身免疫性、中枢神经炎性脱髓鞘病变，主要累及视神经和脊髓。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征，两者可能同时发生或单独出现。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数患者遗留有严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。迄今国内只有2款进口产品获批，尚无国产自主研发的药物有NMOSD适应症获批，患者疾病负担和社会经济负担均较重。2020年8月，Edralbrutinib片获批开展治疗视神经脊髓炎（NMOSD）的临床试验。

Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。Edralbrutinib可选择性抑制B细胞的活化、增殖和存活，并可以作用于巨噬细胞等其他免疫细胞，进而影响B细胞和其他免疫细胞介导的自身免疫炎性过程，后两者皆为视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的关键病理过程。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。

此前，恒瑞医药创新药卡瑞利珠单抗和海曲泊帕也先后获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定。2021年4月，恒瑞注射用卡瑞利珠单抗（艾瑞卡®)联合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦®）用于肝细胞癌适应症获得美国FDA孤儿药资格认定，目前该国际多中心III期临床研究已达到主要研究终点，已进入在美国递交新药上市申请准备阶段。该适应症已于今年1月在国内获批上市，这也是中国首个获批的用于治疗晚期肝细胞癌的PD-1抑制剂与小分子抗血管生成药物组合；2022年6月，公司创新药海曲泊帕乙醇胺片（恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度。