诺诚健华泛FGFR抑制剂gunagratinib获美国FDA孤儿药资格认定

诺诚健华今天宣布，公司自主研发的高选择性泛FGFR（成纤维细胞生长因子受体）抑制剂gunagratinib（ICP-192）获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗胆管癌。

ICP-192是诺诚健华旗下具有全球自主知识产权的1类创新药，是可用于治疗多种实体瘤且具高选择性的小分子泛FGFR抑制剂，目前正在中国和美国开展多项临床研究。

2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的gunagratinib最新临床数据显示，截至2021年2月，共有30名患者接受了gunagratinib治疗。安全性和耐受性良好，未达到最大耐受剂量（MTD）。在完成至少一次肿瘤评估的12名FGF/FGFR基因突变阳性患者中，客观缓解率（ORR）为33.3%，包括1名胆管癌患者（占8.3%）达到完全缓解（CR），3名患者（占25%）达到部分缓解（PR），7名患者达到疾病稳定（SD）。疾病控制率（DCR）为91.7%。

注：原文有删减