易慕峰EpCAM-CAR-T细胞治疗产品获得美国FDA孤儿药资格认定

9月17日，易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品(IMC001)近期获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胃癌患者。

-首个将EpCAM作为CAR-T靶点并公布临床试验数据的产品

-获得美国孤儿药认定是对IMC001在胃癌治疗领域突出意义的认可

IMC001是靶向EpCAM的自体CAR-T产品。EpCAM是循环肿瘤细胞（CTC）的生物标志物，它在消化系统肿瘤的转移灶和原位灶中均表达高，而在正常组织中表达量较低；EpCAM在正常组织中表达在免疫细胞不易接触到的细胞基底侧面，而在肿瘤恶性转化过程中EpCAM表达模式转变为在细胞膜上均匀分布。基于EpCAM在正常组织和肿瘤组织间表达量和表达模式的差异，IMC001能够区分肿瘤组织和正常组织，具有良好的剂量窗口，且在临床前研究中显示出极具潜力的抗肿瘤活性。

为评估IMC001在晚期EpCAM+消化系统肿瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已经进行了两项IIT临床研究。在针对晚期胃癌的临床试验中，中低剂量组6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），中剂量组三例患者的存活时间均已超过10个月，其中1例PR患者在IMC001单药单次输注后28周成功进行了胃癌根治手术，安全性良好。

获得美国孤儿药认定是对IMC001在胃癌治疗领域突出意义的认可。孤儿药认定是针对罕见病或病人总数不超过20万的疾病的药物提供的特殊药物认可制度。这一认定将为IMC001的进一步研发和商业化带来诸多优势，以及获得由美国FDA提供的一系列优惠政策和支持，将为IMC001的落地提供了有力保障。