云顶新耀 耐赋康® 的新药上市许可申请获HSA批

3月20日，云顶新耀宣布新加坡卫生科学局（HSA）已批准耐赋康®用于治疗具有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。耐赋康®是首个也是唯一一个获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物，而新加坡是云顶授权区域内继中国内地和中国澳门后的第三个获得耐赋康®新药上市批准的地区，进一步扩大了亚洲患者可及性。

作为IgA肾病唯一的对因治疗药物，耐赋康®在3期临床研究NefIgArd中取得良好的疗效和安全性数据。NefIgArd 是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出临床相关且有统计学意义的治疗获益（p<0.0001），能减少肾功能衰退达50%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。

NefIgArd研究的完整2年数据还进一步分析了亚洲人（n=83）相比于白种人（n=275）对耐赋康®治疗反应的潜在差异。结果表明，与安慰剂相比，无论亚洲人还是白种人，耐赋康®治疗9个月均可持续明显延缓 eGFR下降，保护肾功能，并带来持久的蛋白尿下降和减少镜下血尿风险。

关于Nefecon®（耐赋康®）

耐赋康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。