翰森制药「氟马替尼」治疗新诊断成人Ph+ ALL成果公布

2024年欧洲内科肿瘤学会（ESMO）年会于当地时间9月13日至17日在西班牙巴塞罗那召开，翰森制药创新药氟马替尼以壁报形式亮相本届大会。该研究由郑州大学第一附属医院王卫敏、孙慧教授团队牵头，分析了氟马替尼联合多药化疗在一线治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）患者中的有效性，为Ph+ ALL患者应用氟马替尼治疗提供了新的循证医学证据。

氟马替尼是中国首个原研慢性髓性白血病新型二代TKI，已在多项针对慢性粒细胞白血病（CML）患者的临床研究中显示出可喜的疗效和良好的耐受性，并且在Ph+ ALL治疗领域也显现出不俗潜力。

Ph+ ALL在成人急性淋巴细胞白血病（ALL）中占20%~30%，应用传统化疗效果差，多药化疗的5年生存率低于20%。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）应用于一线治疗后，Ph+ ALL患者的预后有了显著的改善(1)(2)。

本研究(3)为一项单中心、回顾性观察研究，共纳入了48例于2020年4月至2023年5月期间接受氟马替尼联合多药化疗方案治疗的新诊断的成人Ph+  ALL患者，并通过电子病历系统和电话随访至2023年11月14日。

在氟马替尼联合多药化疗后，诱导的完全缓解（CR）率在0.5个月、1个月、3个月、6个月分别达到100%、97.9%、100%和93.3%。通过流式细胞术检测的微小残留病灶阴性（MRD-）率在0.5个月、1个月、3个月和6个月时分别为59.3%、81.3%、95.1%和90.0%。

中位随访41.1个月，3年总生存（OS）率、无进展生存（PFS）率和无事件生存（EFS）率分别为70.8%、62.5%和45.8%。35.42%的患者接受了异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT），接受Allo-HSCT患者的OS显著优于未接受Allo-HSCT的患者。

此外，诱导治疗后达到CR患者的OS显著延长，获得MRD-患者的OS显著优于MRD+患者。

由上述结果可见，氟马替尼联合多药化疗作为新诊断Ph+ ALL成年患者的诱导治疗方案疗效显著，有望为中国Ph+ ALL患者带来更多生存希望。

参考文献：

1.连霞英, 戴海萍, 崔庆亚, 等. 氟马替尼联合诱导化疗并序贯异基因造血干细胞移植治疗新诊断Ph+急性淋巴细胞白血病6例临床观察 [J] . 中华血液学杂志, 2023, 44(2) : 169-172.

2.米瑞华, 陈琳, 杨海平, 等. 氟马替尼联合多药化疗治疗Ph+急性淋巴细胞白血病12例疗效及安全性分析 [J] . 中华血液学杂志, 2021, 42(10) : 858-861.

3.Wang Weimin et al. ESMO 2024 FPN：829P: Flumatinib combined with chemotherapy for newly diagnosed adult with Ph-positive acute lymphoblastic leukemia：a single-center, retrospective observational study.