超13亿美元！翰森制药就siRNA疗法再次达成合作

10月15日，翰森制药已与Silence Therapeuticsplc订立独家许可合作协议，双方将利用后者的独家mRNAi GOLD™平台，以合作开发针对三个靶点的siRNA。根据公告，这项合作涉及金额超13亿美元。值得一提的是，就在3天前，翰森制药刚宣布与OliX Pharmaceuticals达成一项超4.5亿美元的合作，在中国发现、开发和商业化针对关键靶向适应症的siRNA疗法。

RNA干扰（RNAi）是在活细胞体内利用非编码RNA来控制某个基因是否活跃及其活跃程度的一种通用机制，它的发现获得了2006年诺贝尔生理学或医学奖。RNA干扰机制的效应分子是各种类型的短双链RNA，其中一些以序列依赖的方式靶向特定的基因并抑制他们的表达，被称为小干扰RNA（siRNA）。siRNA可依照任何基因的序列信息进行设计、合成生产并用作药物。而siRNA药物可抑制任何靶基因的表达，无论以往将该靶基因归类为 “可成药”或“不可成药”。

Silence Therapeutics是一家致力开发新一代药物的生物技术公司，通过利用人体天然的RNA干扰或RNAi机制来抑制特定靶基因的表达，这些靶基因被认为能在具有显著未满足的需求的疾病病理学领域中发挥作用。Silence Therapeutics的独家mRNAi GOLD™平台可用于创建siRNA，以精确靶向和肝脏中的无声疾病相关基因。

根据公告，在此次合作的三个靶点产品中，对于前两个靶点，在完成1期临床研究后，翰森制药将拥有在中国（包括中国香港、澳门及台湾地区）的许可的独家选择权，而Silence Therapeutics将拥有该地域以外其他地区的独家权益。Silence Therapeutics将负责许可权行使之前的所有活动，并将对该地域以外的首两个靶点的1期临床后开发负责。对于第三个靶点，翰森制药将于新药临床试验（IND）申报时获得全球权利许可的独家选择权。翰森制药将负责第三个靶点选择权行使后的所有开发活动。

Silence Therapeutics将从翰森制药获得1600万美元的预付款，并在达到额外的开发、监管和商业里程碑后有资格获得高达13亿美元。Silence Therapeutics也将获得翰森制药产品净销售额约10%到15%区间的特许权使用费。

根据公告，翰森制药认为，凭借Silence Therapeutics在siRNA治疗开发方面的领先地位及其数十年的科学和技术经验，他们看到其mRNAi GOLD™平台为中国和全球的患者开发和带来更好的精准药物的巨大机遇。

参考资料

[1]與SILENCE THERAPEUTICS訂立許可協議. Retrieved Oct 15，2021, from https://www1.hkexnews.hk/listedco/listconews/sehk/2021/1015/2021101500016_c.pdf