治疗睡眠障碍 武田创新疗法获FDA突破性疗法认定

武田（Takeda）日前宣布，美国FDA授予其在研口服食欲肽（orexin）激动剂TAK-994突破性疗法认定，用于治疗1型发作性睡病（NT1）患者的过度日间嗜睡（EDS）。NT1是一种改变睡眠-觉醒周期的慢性神经系统疾病。EDS是NT1的标志性症状，表现为患者不能全天保持清醒和警觉，在不适当的时间入睡。TAK-994旨在选择性靶向食欲肽2受体，目前正在2期临床试验中接受评估。

研究表明，NT1患者大脑中产生食欲肽的神经细胞大量丢失，因此激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。

这一突破性疗法的授予是基于早期和初步临床数据，这些数据表明武田的在研口服食欲肽激动剂可让NT1患者日间觉醒的客观和主观测量结果得到显著改善。2期临床试验的数据将在研究结束后在未来科学会议上展示。

此前，这款药物的静脉输注剂型TAK-925在概念验证1期临床试验中，表现出维持NT1患者清醒的疗效。

▲TAK-925在概念验证试验中表现出可喜活性（图片来源：武田官网）

注：原文有删减

参考资料：

[1] Food and Drug Administration Grants Breakthrough Therapy Designation to Takeda’s Investigational Compound, TAK-994, an Oral Orexin Agonist in Clinical Development for Narcolepsy Type 1 (NT1). Retrieved August 1, 2021, fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20210728005256/en

[2] Scanmmell (2001). Wakefulness: An eye-opening perspective on orexin neurons. Current Biology, DOI:https://doi.org/10.1016/S0960-9822(01)00466-3