一线治疗白血病 百济神州BTK抑制剂降低疾病进展风险58%

2021年11月4日，百济神州宣布，其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂百悦泽（泽布替尼，英文商品名Brukinsa），在一线治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的3期临床试验中获得积极结果。与活性对照组相比，泽布替尼单药治疗将患者的疾病进展或死亡风险降低58%。

百悦泽是一款由百济神州科学家自主研发的BTK小分子抑制剂，由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借差异化的药代动力学，百悦泽能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。近日，它获得美国FDA加速批准，治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤成年患者，这也是百悦泽在FDA获得的第三项批准。

在3期临床试验中，中期分析显示，百悦泽在治疗初治CLL患者时达到主要临床终点。独立监查委员会（IRC）和研究者评估均发现，与活性对照组相比，百悦泽显著延长患者的无进展生存期（HR=0.42，p<0.0001）。此外，中位随访时间为26.2个月时，经IRC评估，百悦泽组的总缓解率（ORR）为94.6%，活性对照组为85.3%。

需要特别指出的是，在这一试验中观察到关键安全性指标——房颤的发生率较低，与此前研究展现的数据结果一致。

参考资料：

[1] BeiGene to Present Clinical Data on BRUKINSA in Chronic Lymphocytic Leukemia at the 63rd ASH Annual Meeting. Retrieved November 4, 2021, from https://ir.beigene.com/news-details/?id=4430893a-fb68-4d3c-a0a6-3e2383d854d7

[2] 396 SEQUOIA: Results of a Phase 3 Randomized Study of Zanubrutinib versus Bendamustine + Rituximab (BR) in Patients with Treatment-Naïve (TN) Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma (CLL/SLL). Retrieved November 4, 2021, from https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148457.html

（原文有删减）