治疗常见老年痴呆症 Arkuda开发潜在“first-in-class”疗法

今日，Arkuda Therapeutics公司宣布完成6400万美元的B轮融资。获得资金将用于推动其主打颗粒蛋白前体（progranulin）增强剂项目进入支持IND申请的研究。该公司的小分子平台针对溶酶体和小胶质细胞生物学的交界领域，可用于治疗多种罕见和常见神经疾病。

Arkuda致力于开发一款调节颗粒蛋白前体的小分子疗法，颗粒蛋白前体在大脑的溶酶体功能和先天免疫力方面具有重要作用。该公司主打疗法的最初适应症为GRN相关额颞叶痴呆（FTD-GRN），这是一种严重遗传性神经退行性疾病。因为编码颗粒蛋白前体的GRN基因的突变，导致颗粒蛋白前体的缺失和大脑溶酶体功能失常。Arkuda的小分子药物可以纠正颗粒蛋白前体的缺失，从而改善溶酶体功能，并具有为FTD-GRN患者提供临床获益的潜力。该公司已经开发出多款可以渗透到大脑的强力先导化合物。

图片来源：Arkuda公司官网

该公司还计划在包括阿尔茨海默病和帕金森病在内的多种神经退行性疾病中探索这些化合物的功效。

参考资料：

[1] Lilly, Pfizer-backed Arkuda bags $64M to test drug in frontotemporal dementia in 2023. Retrieved February 10, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/lilly-pfizer-backed-arkuda-bags-64m-to-test-drug-frontotemporal-dementia-2023

[2] ARKUDA THERAPEUTICS RAISES $64 MILLION SERIES B FINANCING TO ADVANCE PIPELINE OF PROGRAMS TARGETING LYSOSOMAL BIOLOGY TO TREAT NEURODEGENERATIVE DISEASES. Retrieved February 10, 2022, from https://www.arkudatx.com/news/arkuda-therapeutics-raises-64-million-series-b-financing-to-advance-pipeline-of-programs-targeting-lysosomal-biology-to-treat-neurodegenerative-diseases/

（原文有删减）