治疗特定慢性贫血 新锐囊获潜在“first-in-class”疗法

日前，Roivant Sciences宣布成立新的子公司Hemavant，并与卫材（Eisai）达成了一项许可协议，获得在研药物RVT-2001的全球独家权利。Hemavant计划开发RVT-2001作为一种口服疗法，用于治疗低风险骨髓增生异常综合症（MDS）患者的输血依赖性贫血，并在2022年上半年扩展正在进行1/2期临床试验，初步数据预计将在2023年获得。

贫血是影响到世界上接近25%人口的常见症状，多数患者的贫血症状是暂时的，但是有些罕见病患者（包括β地中海贫血症，MDS，骨髓纤维化患者）会出现长期的慢性贫血。贫血显著影响患者的生活质量，导致疲惫、气短、注意力下降、日常活动水平受限等症状。慢性贫血患者通常需要依赖经常输入血红细胞来缓解他们的症状。然而经常输血不但给患者带来生活和经济上的负担，而且可能导致铁元素过量、感染、免疫反应等副作用。

RVT-2001是一款靶向剪接因子SF3B1的潜在“first-in-class”小分子调节剂。Roivant认为，该疗法有潜力治疗低风险、输血依赖性MDS患者。RVT-2001已经在19例低风险、输血依赖性MDS患者中，让超过30%的患者不依赖血红细胞输注。这19例患者中15例曾接受过来那度胺和/或低甲基化药物（hypomethylating agents）治疗。

参考资料:

[1] Roivant Sciences Reports Financial Results for the Quarter Ended December 31, 2021 and Provides Business Update. Retrieved February 14, 2022, from https://investor.roivant.com/news-releases/news-release-details/roivant-sciences-reports-financial-results-quarter-ended-0

[2] Roivant decants another Vant armed with Eisai blood cancer drug and plans to start phase 1/2 soon. Retrieved February 14, 2022, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/roivant-decants-another-vant-armed-eisai-blood-cancer-drug-and-plans-to-start-phase-1-2

[3] Roivant reveals its newest 'vant,' trying to reboot an Eisai blood cancer program and outflank Merck, Bristol Myers. Retrieved February 14, 2022, from https://endpts.com/roivant-reveals-its-newest-vant-trying-to-reboot-an-eisai-blood-cancer-program-and-outflank-merck-bristol-myers/

（原文有删减）