体内制造CAR-T疗法 5000万美元助力开发精准基因疗法递送平台

今日，Kelonia Therapeutics公司宣布完成5000万美元A轮融资。该公司计划使用获得资金开发即用型体内基因疗法，最初将使用慢病毒载体精准递送表达嵌合抗原受体（CAR）的转基因，在体内生成CAR-T细胞疗法，在提高CAR-T疗法效力的同时避免与传统CAR-T疗法相关的毒性以及复杂的生产流程。

通常CAR-T疗法需要从患者或者健康志愿者体内获取T细胞，在体外进行基因工程改造并扩增，然后输注到患者体内。这一制造过程复杂并且耗时耗力，可能延误患者接受治疗。

Kelonia公司先进的慢病毒载体（LVV）工程化平台可以通过在LVV表面添加特定的靶向分子，让LVV只和靶标细胞融合，将具有治疗效力的转基因递送到这些细胞中。该公司的技术平台可以通过在LVV表面添加单个或者多个靶向分子，扩展LVV精准递送的组织范围。以CAR-T细胞疗法为例，该公司开发的LVV能够精准将表达CAR或者T细胞受体的转基因递送到靶细胞中，而且只需一剂就可以完成高效转导。这降低了用药剂量，避免与高剂量病毒水平相关的潜在免疫毒性。

▲Kelonia公司的慢病毒载体系统可以精准递送治疗性转基因进入靶细胞（图片来源：Kelonia公司官网）

该公司的递送平台不仅可以用于在体内生产细胞疗法，还可以用于递送其它基因疗法、基因编辑系统、或者调节mRNA表达的转基因。

“基因和细胞疗法领域一直在寻找能够完成持久体内基因修改的解决方案。”Kelonia公司总裁兼首席科学官Kevin Friedman博士表示，“我们相信我们找到一种安全、有效、可用于广泛治疗应用的体内基因递送方案。”

参考资料：

[1] Kelonia Therapeutics Launches with $50 Million Series A Financing to Pioneer Precision Targeted Genetic Medicines. Retrieved April 28, 2022, from https://www.businesswire.com/news/home/20220428005083/en/Kelonia-Therapeutics-Launches-with-50-Million-Series-A-Financing-to-Pioneer-Precision-Targeted-Genetic-Medicines