传奇生物向欧洲药品管理局递交扩大CARVYKTI®适应症的申请

2023年5月25日，传奇生物在美国新泽西州萨默塞特正式宣布，向欧洲药品管理局(EMA)递交了一项基于CARTITUDE-4研究（NCT04181827）的CARVYKTI®(cilta-cel，西达基奥仑赛)的II类变更申请，该研究评估了既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者的疗效。此次申请由合作伙伴杨森的附属公司Janssen-CilagInternationalN.V.向欧洲药品管理局(EMA)提交。

此次申请基于一项随机的3期研究CARTITUDE-4的数据，该研究评估了西达基奥仑赛（cilta-cel）与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷木单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者的有效性和安全性。CARTITUDE-4是第一项随机的3期研究，用于评估多发性骨髓瘤患者在首次复发后就使用细胞制剂的疗效。

CARTITUDE-4研究结果将会在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（摘要#LBA106）和欧洲血液学协会（EHA）全员大会（摘要#S100）上以口头报告的形式进行公布。未来，传奇还计划向美国食品药品监督管理局（FDA）递交该数据。

关于CARVYKTI®（ciltacabtageneautoleucel，cilta-cel，西达基奥仑赛）

CARVYKTI®是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI®的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI®。

CARVYKTI®于2022年2月获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。cilta-cel于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，cilta-cel于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持cilta-cel的孤儿药认定。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（MultipleMyeloma,MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。2020年欧洲有超过50900人被诊断患有多发性骨髓瘤，约32500名患者死于该疾病。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。