辉大基因HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定

8月7日，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予儿科罕见病资格认定（RarePediatricDiseaseDesignation,RPDD），用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV），该凭证可被用于任何后续产品上市申请时获得6个月的加速优先审查，或者可以出售或转让。对于一家即将推出价值10亿美元药物的大公司来说，监管审查加快6个月可能具有巨大的经济价值。PRV的历史交易价格基本上超过1亿美元（最高价格为3.5亿美元）。最近，SareptaTherapeutics以1.02亿美元的价格出售了一张PRV。

此前，HG004已在今年1月成功获得美国FDA的IND许可（重磅|辉大基因首个基因治疗药物美国IND获批，将开展国际多中心临床试验），3月获得美国FDA的孤儿药资格（ODD）认定（重磅|辉大基因首款基因治疗药物HG004获美国FDA孤儿药资格认定），4月获得中国CDE的IND批准（辉大基因HG004IND获NMPA批准，将开展中国首个国际多区域、多中心同一主方案的基因治疗药物临床试验）。