针对老年人视力丧失 罗氏创新眼部给药系统获FDA优先审评资格

2021年6月24日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已接受使用独特端口递送系统给药的雷珠单抗疗法（Port Delivery System with ranibizumab，PDS）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者。FDA同时授予这一BLA优先审评资格，预计在今年10月23日前做出回复。之前一项关键性3期临床试验表明，在超过98%的湿性AMD患者中，PDS能够将治疗间隔时间延长至6个月，并提供与每月注射雷珠单抗相当的视力结果。

新闻稿指出，如果获得批准，PDS将成为首个能够定期补充给药的眼部移植体疗法，为湿性AMD患者提供一种替代当前标准治疗的便捷新治疗选择。

视网膜中央的黄斑负责为眼睛在阅读等活动中提供敏锐的中央视力。湿性AMD是60岁以上人群视力下降的主要原因，全球约有2000万名患者。湿性AMD是一种晚期眼科疾病，可导致快速和严重的视力丧失。当称为“脉络膜新生血管（CNV）”的异常血管生长进入黄斑时，这些血管会导致液体和血液渗漏，引起瘢痕组织增生，从而破坏中央视网膜。

这种病当前的标准治疗是频繁在眼部注射抗血管内皮生长因子（VEGF）抗体类药物，然而不同患者对药物的反应不一，有些患者可能需要每年接受超过10次的药物注射才能获得显著疗效。并且，由于这类药物需要注射到眼睛内部，频繁的注射不但对患者的生活带来不便，而且可能带来与注射相关的副作用。

PDS能够在患者眼中植入一个可以定期补充药物的移植体，它的大小与一粒米粒相当。它可以在长达数月的时间里持续释放雷珠单抗，潜在降低了与频繁眼部注射相关的治疗负担，并提高了疗效持久性。雷珠单抗是一种血管内皮生长因子抑制剂，能够结合并抑制在新血管形成和血管渗漏中发挥关键作用的蛋白VEGF-A。

▲PDS系统递送雷珠单抗简介（图片来源：参考资料[2]）

本项BLA的提交是基于随机双盲、多中心、开放标签的关键性3期临床试验Archway的积极结果。该试验入组418例湿性ADM患者，旨在评估与每月在眼部玻璃体内注射0.5 mg雷珠单抗相比，使用PDS系统，每6个月固定间隔补充给药的疗效和安全性。试验表明，98.4%（n=242/246）的试验组患者在第一个治疗间隔期间不需要额外治疗。

此外，这些患者获得的视力结果与每月接受雷珠单抗眼部注射的患者相当。在第36周时，两组患者的视网膜中心点厚度较基线的平均变化均在10μm以内。安全性方面，试验中这种疗法通常耐受性良好，具有良好的获益-风险特征。

参考资料:

[1] FDA Accepts Application for Genentech’s Port Delivery System With Ranibizumab (PDS) for Treatment of Wet Age-Related Macular Degeneration (AMD). Retrieved June 24, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210623006007/en

[2] Roche Pharma Research and Early Development (pRED) Early Drug Development Investor Relations Event 2019. Retrieved November 11, 2019, from https://www.roche.com/dam/jcr:4b1ebb5e-e78d-4111-a380-1991422ad621/en/irp20191111.pdf