箕星宣布国家药品监督管理局受理Aficamten片的新药上市许可申请

2024年10月18日，中国上海 - 箕星药业（下文简称 “箕星” ），一家致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康的心血管代谢疾病患者的生物科技公司，今日宣布国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式受理Aficamten片用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的新药上市申请。

Aficamten是一款在研的新一代选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，其治疗oHCM获美国食品药品监督管理局(FDA)和中国国家药品监督管理局授予的突破性治疗药物认定。

此次新药上市申请是基于关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。SEQUOIA-HCM 共计入组了 282 名梗阻性 HCM 患者。研究结果表明，与安慰剂相比，Aficamten治疗能显著提高患者的运动能力，治疗效果在所有预设亚组中都是一致的，这些亚组反映了患者的基线特征和治疗策略，包括接受或未接受作为背景治疗的β-受体阻滞剂的患者。在所有 10 个预先设定的次要终点中，也观察到具有统计学意义和临床意义的改善。

2020 年 7 月，箕星与Cytokinetics，一家总部位于美国加利福尼亚州的临床后期阶段生物制药公司，就新一代心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten在大中华区的研发和商业化签订了独家许可协议。2023年12月，Cytokinetics公布了针对症状性梗阻性肥厚型心肌病患者的SEQUOIA-HCM的积极结果。2024年3月，箕星宣布国家药品监督管理局药品审评中心批准了ACACIA-HCM中国队列的临床试验申请（CTA），该试验是Aficamten治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的3期临床试验。

关于Aficamten

作为一个在研的选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，Aficamten通过全面的化学优化来改善药物治疗指数和药代动力学特征，减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，从而抑制与肥厚型心肌病 (HCM) 相关的心肌过度收缩，是新一代心肌肌球蛋白抑制剂。在临床前模型中, Aficamten通过直接与心肌肌球蛋白在一个独特的选择性的变构结合位点结合，从而阻止肌球蛋白进入产力状态，以降低心肌收缩力。