云顶新耀引进IgA肾病药物耐赋康获批

近日，云顶新耀宣布其全球唯一对因治疗IgA肾病，减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon(耐赋康)已获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。此次在海南获批落地标志着国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法，也标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。

中国IgA肾病发病率突出，亟需对因疗法

中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，国内IgA肾病患者预估约有500万人。目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。

作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物，Nefecon（耐赋康）是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。

此前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市，并被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评，预计今年下半年Nefecon（耐赋康）将在中国正式获批上市，进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

据悉，根据Nefecon的全球3期临床研究项目NefIgArd最新结果显示，Nefecon9个月治疗期结束停药后，继续随访15个月，该药依然可以显著减少IgA肾病患者的肾功能下降。Nefecon组的肾小球滤过率在两年期间平均下降2.47mL/min/1.73m2，而安慰剂组为7.52mL/min/1.73m2，表明即使在停止治疗15个月后，与安慰剂相比，仍能减少50%肾功能下降，预估延缓超过10年进展至透析或肾移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）与基线相比降低31%，治疗效果和获益长期持续存在且不同UPCR基线的受试者的肾功能获益一致。

关于Nefecon（耐赋康）

Nefecon（耐赋康）是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。

Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。