和誉医药CSF-1R抑制剂Pimicotinib获欧洲EMA批准进入关键全球多中心临床III期试验

9月11日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，其创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib（ABSK021）被欧洲药品管理局（以下简称"EMA"）批准进入一项针对腱鞘巨细胞瘤患者的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究。

这是继Pimicotinib去年10月获中国药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准和今年3月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准可进入临床III期研究后的又一重要里程碑。Pimicotinib是和誉医药管线中第一个同时获得中美欧三地国际多中心临床III期试验许可的小分子抑制剂，也是中国第一个自主研发并进入全球临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂。Pimicotinib在治疗晚期腱鞘巨细胞瘤的临床Ib期试验中，以77.4%的初步ORR展现出显著的抗肿瘤疗效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。

ABSK021-301III期试验

ABSK021-301是一项评估ABSK021在腱鞘巨细胞瘤患者中的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心III期临床研究。试验包括Part1和Part2两个阶段。在Part1中，符合条件的受试者将被随机分配至ABSK021治疗组或匹配的安慰剂组，并在双盲条件下接受50mgQD的ABSK021或匹配的安慰剂治疗，每28天为一个周期，直到完成Part1部分的研究。完成Part1研究的受试者将有资格继续参与Part2的研究。Part2研究是一个开放标签的治疗阶段，进入本阶段的所有受试者都将接受50mgQD开放标签的ABSK021治疗，直至完成24周的给药或退出研究。研究计划入组约100例受试者，主要终点是基于盲态的独立评审委员会（BIRC）评估的25周客观缓解率（ORR）。这项全球多中心III研究已在中美同步开展入组，并且近期也将在欧洲同步进行病人入组,欧洲部分会纳入ABSK021-301的全球多中心临床III期，其结果会用于中、美、欧洲市场的NDA申报。

Pimicotinib是和誉医药独立自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂，并获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。腱鞘巨细瘤是一种局部侵袭性肿瘤，根据流行病学数据显示，其发病率自1998年的28/百万人到2012年上升至49/百万人，且中国和美国每年新发人数约6万人和1.4万人，因此有大量存量患者急需药物治疗。腱鞘巨细瘤临床表现为受累关节肿胀、疼痛、僵硬和活动受限，严重影响患者生活质量。目前，中国尚无针对该疾病的治疗药物，美国仅有一款药物获批上市，但由于其潜在肝毒性，患者需通过风险评估与缓解策略（REMS）计划这一受限制的程序获得，中美欧三地TGCT患者的临床治疗需求尚未被满足。

Pimicotinib已在美国完成临床Ia期剂量爬坡试验并正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除腱鞘巨细胞瘤适应症外，和誉医药也在积极探索Pimicotinib在多种实体瘤中的临床潜力，并获NMPA批准开展针对慢性移植物抗宿主病的II期临床试验和针对晚期胰腺癌的II期临床试验，同时探索其在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（“渐冻症”）等神经系统疾病中的应用。截至本文刊发日期，中国尚未有高选择性CSF-1R抑制剂获批上市。