信达生物「佩米替尼片」在中国澳门获批上市

2024年4月22日 ，信达生物制药达伯坦®（佩米替尼片）获得中国澳门药物监督管理局（ISAF）批准上市，用于曾接受过全身性治疗后疾病恶化、肿瘤具有FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者。

达伯坦®由Incyte和信达生物共同开发，信达生物负责中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。本次中国澳门市场获批是继2021年于中国台湾地区市场获批、2022年于中国香港市场和中国大陆市场获批后的又一里程碑，达伯坦®也是首个在澳门地区市场获批的治疗胆道恶性肿瘤的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。

该适应症的获批主要基于两项临床研究。一项为在海外既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中评价佩米替尼的疗效和安全性的II期、开放性、单臂、多中心的研究（FIGHT202研究，NCT02924376）。另一项是在中国进行的多中心、开放性、单臂试验（研究代号：CIBI375A201, NCT04256980），目的为评价佩米替尼在中国同类胆管癌受试者的疗效和安全性。两项研究的主要终点都是基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

截至2022年12月28日，研究共纳入31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，按照每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）口服13.5mg的佩米替尼，直到疾病进展、不可耐受的毒性或撤回知情同意书等。

在30例疗效可评价人群中[1]，至数据截止日期，中位随访25.6个月 (95% CI, 23.0-25.8), 有16例 (53.3%)发生OS事件，中位总生存期（mOS）为23.9个月(95% CI, 15.2-NC)。

估计的12个月，18个月和24个月的生存率分别为73.3% (95% CI, 53.7%-85.7%), 66.5% (95% CI, 46.7%-80.4%)和41.4% (95% CI, 22.4%-59.4%)。

FIGHT-202研究和CIBI375A201研究中受试者总体不良反应发生比例和类别基本一致，绝大多数不良反应为1-2级，整体安全性良好。

关于达伯坦®（佩米替尼片）

Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月美国食品药品监督管理局（FDA）批准Incyte公司Pemazyre®用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌（通过FDA批准的检测方法确认）。

在日本，Pemazyre®被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌（BTC）并在化疗后恶化的患者。在欧洲，Pemazyre®被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。Pemazyre®由Incyte在美国，欧洲和日本销售。

2018年12月，信达生物与Incyte达成战略合作。根据协议条款，信达生物拥有pemigatinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发和商业化权利。

2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。

2021年，达伯坦®（佩米替尼片）被台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）批准用于治疗成人接受过全身性药物治疗、肿瘤具有FGFR2融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

2022年，达伯坦®（佩米替尼片）被香港特别行政区政府卫生署（DH）批准用于治疗成人接受过系统性药物治疗、伴成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。

2022年，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准达伯坦®（佩米替尼片）用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。

Pemazyre®是Incyte Corporation的商标。