科济药业产品CT041被FDA授予“再生医学先进疗法”

科济药业（股票代码：2171.HK），今日公告，其自主研发的CAR-T产品CT041被美国食品药品监督管理局（FDA）授予 “再生医学先进疗法” （RMAT）资格，用于治疗Claudin18.2 （CLDN18.2）阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）。据公开可查的资料显示，CT041是全球首个获RMAT资格的实体瘤CAR-T产品*。至此，科济药业也成为唯一一家两个核心候选产品均获得RMAT资格的中国CAR-T公司。

CT041此次获得RMAT资格，意味着其可同时享受FDA的“突破性疗法”（Breakthrough Therapy）和“快速通道”（Fast Track）等多项支持政策，包括与FDA更密切地沟通，亦可获得加速审批的资格；评审基于CT041在正在进行的临床试验中表现出前景光明的治疗效果及良好的安全性。

CT041是科济药业自主研发的一种全球潜在同类首创的CAR-T候选产品，主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌及胰腺癌。截至公告日，CT041为全球唯一已获得美国FDA和中国国家药监局及加拿大卫生部的IND/CTA批准、并正在进行临床试验研究的靶向CLDN18.2的CAR-T细胞候选产品。

CT041既往重要监管里程碑事件一览：

2020年，CT041获美国FDA授予“孤儿药”资格，用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌；

2021年，CT041获欧洲药品管理局（EMA）授予“孤儿药产品”资格，用于治疗晚期胃癌；

2021年，CT041获EMA授予“优先药物”（PRIME）资格，用于治疗晚期胃癌。CT041是全球首个入选PRIME计划的实体瘤CAR-T产品。

2019年10月，科济药业自主研发的另一款BCMA CAR-T产品CT053也曾获美国FDA授予RMAT资格，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，CT041是继CT053后科济药业第二个获得RMAT资格的产品。截至公告日，在中国所有CAR-T公司中，产品斩获RMAT资格的，科济药业是唯一一家，公司研发实力得到充分展现。

科济药业拥有11个候选产品，均为自主研发且拥有全球权益，已获8个CAR-T产品的临床试验许可（IND），在中国所有CAR-T公司中排名第一。截至2021年12月31日，公司已在全球申请专利300余件，其中授权专利65件。

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官李宗海博士表示：

CT041此次获得FDA授予的RMAT资格，再次证明了这款产品的卓越表现，表明其有极大的潜力解决未被满足的医疗需求，RMAT对于加速产品开发和生物制品许可申请（BLA）的审查都十分重要，有助于患者尽快获得该先进疗法。我们相信CT041所获得的RMAT、PRIME、孤儿药资格将使我们能与全球监管机构更紧密的合作，早日将CT041推动上市并惠及全球患者。

关于CT041

CT041在2021年ESMO大会公布的研究者发起试验的最新数据表明，在既往接受至少2线治疗失败、接受II期推荐剂量（RP2D）2.5×10⁸ CT041细胞治疗的18例胃癌患者中，客观缓解率达61.1%。历史数据表明，至少2线治疗失败的胃癌患者，化疗药物的客观缓解率约为4%~8%，抗PD-1单抗的有效率约为11%。因此，相比于胃癌末线患者的其他治疗药物，CT041在客观缓解率上已经取得明显提升。

除了在中国开展的研究者发起试验外，科济药业还在中国启动了一项针对晚期胃癌/胃食管结合部癌和胰腺癌的Ib/II期临床试验，以及在北美启动了一项针对晚期胃癌或胰腺癌的1b期临床试验。科济药业亦拟于2022年在北美启动关键2期临床试验。

关于再生医学先进疗法RMAT

RMAT资格的授予对象是细胞疗法、组织工程治疗产品、人类细胞及组织产品或使用相关疗法或产品的任何联合产品，且其目的为治疗、调节、逆转或治愈严重或威胁生命的疾病或症状。在研药物要获得RMAT资格，必须有初步临床证据表明药品有潜力解决有关疾病或症状的未被满足医疗需求。

RMAT资格给予了“快速通道”评审和“突破性疗法”的益处，包括与FDA更频繁开展会议以讨论候选产品的开发计划及获得滚动审查及优先审查资格。

参考资料

What Is An RMAT? List of RMAT Designations. Retrieved January 10, 2022, from https://bioinformant.com/rmat/#list