FDA批准诺华Inclisiran扩展适应症

今日（7月17日），诺华宣布美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Inclisiran的说明书更新，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助疗法，用于在患病早期降低心脏病风险升高的原发性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。适用人群也包括有高血压、糖尿病等合并症但尚未发生过心血管事件的患者。

据悉，Inclisiran于2021年12月获得FDA批准，是目前首个也是唯一一个降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）疗法。适应症扩展后，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助治疗，Inclisiran的适用人群从动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者和杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者扩大至原发性高胆固醇血症患者。

与安慰剂相比，接受初始2次皮下注射Inclisiran治疗后，患有心脏病或心脏病风险升高的患者（他汀类药物治疗后仍无法达到预期LDL-C目标）LDL-C水平持续降低，降幅高达52%。在医护人员给患者注射Inclisiran后，可以确信患者在6个月内不会错过相应剂量的治疗1。

本次标签更新内容还包括删除使用限制声明，并对安全性部分的简化，删除了4个不良事件，这是因为这些事件的发生率与安慰剂相同。增加了VictORION临床试验项目所验证的Inclisiran稳定的安全性和有效性数据。VictORION是规模最大的心血管临床试验项目之一，包含20多项试验，旨在生成Inclisiran一致和全面的数据。

关于VictORION

VictORION是针对Inclisiran的一项创新和稳健的临床项目，包括27项试验，在全球50多个国家入组了超过60,000例患者。该临床项目旨在扩展不同患者人群中Inclisiran降低LDL-C的基础证据，包括实施研究、真实世界证据和确定其对心血管结局获益的试验。越来越多的研究规划，以获得大量主要试验的数据，如ORION-4（二级预防）、V（VictORION）-2预防（二级预防）、V-1-预防（高风险一级预防）、V-INITIATE、V-INCEPTION、V-REAL、V-DIFFERENCE和V-PLAQUE。VictORION项目将进一步强化诺华帮助患者终止心血管疾病过早死亡并导致心血管发病率和死亡率下降的长期承诺。