创新基因编辑技术助力离体工程化细胞疗法开发

2021年10月19日，Sana Biotechnology宣布与Beam Therapeutics达成一项授权许可协议，将使用Beam的CRISPR Cas12b核酸酶系统用于离体工程化细胞疗法的开发。

Cas12b是CRISPR基因编辑系统中使用的一种核酸酶，具有高度的特异性和效率，可用于敲除和/或敲入某些细胞类型中的基因。根据协议内容，Beam将授予Sana利用其Cas12b系统开发某些同种异体T细胞和干细胞衍生项目的权利。Sana将向Beam支付5000万美元的预付款。Beam还有资格获得开发和销售里程碑付款，以及未来产品的特许权使用费。

Sana是由前Juno Therapeutics公司的几位联合创始人，和在细胞生物学、基因疗法、合成生物学等领域的专家共同领导的明星细胞疗法公司。在体内疗法方面，Sana期望使用其细胞编辑平台，治疗由于基因缺陷引起的遗传病。其关键在于将细胞进行各种精准的基因编辑，并将这些细胞以任意载量送入人体内的任意一个部位。而在体外疗法方面，Sana希望能将干细胞分化成临床上所需要的各种细胞类型，用来替换体内的受损细胞，从而改变许多疾病的治疗。

参考资料:

[1] Sana Biotechnology Obtains a Non-Exclusive License to CRISPR Cas12b Gene Editing Technology from Beam Therapeutics to Enable Engineered Cell Programs. Retrieved October 19, 2021, from https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-obtains-non-exclusive-license-crispr-cas12b

（原文有删减）