美纳里尼集团ELZONRIS®新数据将亮相ASH年会 聚焦侵袭性血液肿瘤治疗突破

国际制药与诊断巨头美纳里尼集团（Menarini）及其全资子公司Stemline Therapeutics宣布，将在12月6日至9日于奥兰多举办的第67届美国血液学会（ASH）年会上，公布旗下药物ELZONRIS®（tagraxofusp-erzs）的五项新研究数据，其中包含两份重要口头报告，核心聚焦母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的治疗突破。

美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示，公司始终致力于为难治性癌症患者带来变革性疗法，此次公布的数据将印证ELZONRIS®在BPDCN单药及联合治疗中的重要价值，同时也为其他亟需更有效方案的侵袭性血液恶性肿瘤患者带来新希望。

此次ASH年会将展示的五项数据覆盖多维度研究方向：Navarro Vicente I团队将以口头报告形式，分享257名成纤维浆细胞样树突状细胞淋巴瘤患者的疾病表现与免疫表型特征研究（出版物编号218），报告时间为12月6日下午2:15-2:30，会场位于OCCC - W414AB；Lane A团队的口头报告将呈现tagraxofusp联合阿扎胞苷与venetoclax（TAG-AZA-VEN）三联疗法在BPDCN患者中的2期临床试验结果，证实该方案的疗效、耐受性及桥接移植潜力（出版物编号653），报告时间为12月7日下午5:30-5:45，会场为OCCC - Chapin剧院（W320）。

此外，Stein A团队的真实世界分析结果将以壁报形式展示，对比ELZONRIS®与Venetoclax在BPDCN患者中的生存期差异（出版物编号4612），展示时间为12月7日下午6:00-8:00；Wang E团队将通过亚组分析，揭示初治BPDCN患者接受ELZONRIS®治疗的良好结局与基线皮肤负荷无关，包括移植后生存期数据（出版物编号5221），壁报展示时间为12月8日下午6:00-8:00；Cho W团队的研究则聚焦ELZONRIS®联合低强度化疗治疗CD123阳性复发或难治性急性髓系白血病的效果，相关成果将以仅在线形式发布。

ELZONRIS®作为靶向CD123的创新疗法，已于2018年12月获美国FDA批准、2021年1月获欧盟委员会批准，用于治疗2岁及以上成人和儿童BPDCN患者（包括初治与既往治疗人群）。BPDCN是一种高度侵袭性的孤儿血液恶性肿瘤，主要累及皮肤、骨髓和血液，还可能影响淋巴结、脾脏等多个器官，全球年发病率约为每10万人0.4-0.5，75%的病例发生于男性，中位发病年龄为60-70岁，CD123高表达是其关键诊断标志物与治疗靶点。

需注意的是，ELZONRIS®存在重要安全风险：盒装警告提示可能引发危及生命或致命的毛细血管泄漏综合征（CLS），临床试验中53%的患者出现CLS相关症状，包括3%的死亡病例；43%的患者报告超敏反应，7%为≥3级反应；79%的患者出现ALT升高，76%出现AST升高，部分患者发生3-4级肝酶异常。用药期间需严格监测血清白蛋白水平、肝酶指标及相关不良反应，出现异常时及时采取中断治疗等干预措施。