驯鹿生物BCMA CAR-T疗法登《Cell》，全球首次证实其治疗进展型多发性硬化症有效性

专注于创新细胞疗法研发的驯鹿生物宣布，国际顶级学术期刊《Cell》在线发表其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法“伊基奥仑赛注射液”，用于治疗进展型多发性硬化症（PMS）的临床研究成果。该研究不仅是全球首次证实CAR-T细胞疗法在PMS治疗中的安全性与有效性，更是《Cell》首次收录靶向BCMA CAR-T疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究，标志着该领域迎来重大科学突破。

一、突破性研究：5例患者显效，安全与疗效双优

此次发表于《Cell》的研究（论文标题：Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis，全文链接：www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(25)01088-8），基于华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起临床研究（NCT04561557），共纳入5例PMS患者（1例原发进展型MS/PPMS，4例继发进展型MS/SPMS），患者平均发病年龄38.2岁，基线平均EDSS评分（扩展残疾状态量表）达6.2分。

所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后，临床观察到显著疗效与良好安全性：

• 疗效突出：患者EDSS评分、九孔柱测试（9-HPT，评估上肢灵活性）、25英尺步行时间（T25FW，评估下肢行走能力）均显著改善；脑脊液寡克隆带（OCBs，MS关键生物标志物）完全消失，Kappa游离轻链（κFLC）水平显著下降；MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。

• 安全性可控：80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征（CRS），无≥2级CRS；未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或其他神经毒性反应。

二、专家解读：颠覆治疗范式，开辟免疫治疗新方向

作为研究主要研究者，同济医院王伟教授表示：“此次成果发表于《Cell》，是细胞治疗领域的重要一步。我们率先将靶向B淋巴细胞的CAR-T疗法用于MS及难治性神经免疫疾病，首次证实其对PMS的疗效——83%难治性患者治疗后实现无需药物维持的长期临床缓解。”

他进一步指出，该研究不仅颠覆了MS现有治疗范式，更揭示了中枢神经系统免疫微环境的全新调控机制，为慢性神经炎症疾病免疫治疗开辟新路径。目前团队正推进伊基奥仑赛在视神经脊髓炎谱系疾病、重症肌无力等更多自身免疫疾病中的应用，已观察到积极临床结果。

三、驯鹿生物：以创新拓展CAR-T疗法边界

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“伊基奥仑赛治疗MS的成果登《Cell》，再次印证其在高未满足需求自免领域的潜力，也彰显公司全球创新导向的研发实力。”

据介绍，自身免疫性疾病是驯鹿生物核心布局领域之一。目前伊基奥仑赛已在中美两国获批多项自免适应症临床试验，涵盖多发性硬化症、重症肌无力、系统性红斑狼疮等。未来公司将加速全球布局，依托自主研发与生产体系，推动更多创新细胞疗法临床转化，为自免疾病患者带来根本性治疗突破。

关于多发性硬化症（MS）

MS是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘疾病，好发于18-40岁青壮年，女性患病率约为男性的3倍（2023年全球患者约307万），可导致视力下降、肢体运动障碍、共济失调等症状，严重影响患者生活质量。其中进展型MS（PMS）治疗选择有限，患者神经功能呈不可逆累积，存在巨大未满足临床需求。

关于伊基奥仑赛注射液

伊基奥仑赛是靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR结构包含全人源scFv、CD8a铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子及CD3ζ激活结构域。经严格筛选与评价，该疗法具有疗效快速强劲、体内存续持久的特点，可帮助患者实现深度且持久的缓解，此前已在中国获批用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。