抗CTLA-4抗体Gotistobart获中国NMPA突破性治疗认定 聚焦免疫治疗失败鳞状非小细胞肺癌

2025年10月27日，OncoC4（昂科医药）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已授予候选药物Gotistobart（BNT316/ONC-392）突破性治疗认定（BTD），其适应症为既往免疫检查点疗法（IO）病情进展的鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）。该药物由OncoC4与BioNTech联合开发，此次认定将加速其在中国的研发与监管审查进程。

鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）约占所有非小细胞肺癌（NSCLC）的25%-30%，患者5年生存率仅15%。尽管免疫联合化疗的一线治疗方案已改善部分NSCLC患者预后，但一线治疗后疾病进展的患者仍缺乏有效治疗选择，近5年相关临床试验无实质突破。Gotistobart作为新一代酸性pH敏感型抗CTLA-4单克隆抗体，设计初衷是克服现有CTLA-4靶向治疗的局限，临床前数据显示其治疗指数优于已获批同类抗体，临床数据也已验证该疗法的概念可行性。

此次突破性治疗认定基于PRESERVE-003关键性3期临床试验第一阶段的初步安全与有效性数据，该试验正全球开展，旨在对比Gotistobart单药与标准化疗药物多西他赛，在经PD-（L）1抑制剂治疗后进展的转移性sqNSCLC患者中的疗效与安全性。其3期试验的启动，依托于1/2期临床试验（NCT04140526）的积极数据，包括单药及与帕博利珠单抗联合治疗晚期实体瘤的相关结果。值得一提的是，该药物用于肺癌二线治疗已于2022年获美国FDA快速通道认证。

NMPA的突破性治疗认定专为解决严重或危及生命疾病的药物研发需求设立，要求候选药物具备初步临床疗效，且在关键临床终点上较现有疗法有显著改善。获得该认定后，Gotistobart将与NMPA开展更紧密的沟通，助力加快临床试验数据收集与优先审评进程。PRESERVE-003试验的详细数据将于2025年12月在国际医学会议上公布。