基因编辑改造B细胞 1.3亿美元助力开发新细胞疗法类型

Be Biopharma今日宣布完成1.3亿美元的融资，获得资金将用于在多个治疗领域推进其专有的自体和异体工程化B细胞医药（BeCM）平台，并将管线候选疗法推进到临床开发阶段。人体的B细胞具有强大的蛋白生产能力。Be Biopharma公司旨在通过改造这类细胞，构建新的细胞疗法类型，它们能够在体内持久地产生治疗性蛋白，并且具有可以重新给药，以及剂量滴定的潜力。

天然的B细胞在体内生产上千种抗体。Be Biopharma公司的技术平台首先利用精准基因编辑对B细胞进行改造，在其基因组中的特定位置精准插入编码需要表达的蛋白的转基因。然后将这些B细胞扩增并分化成为分泌治疗性蛋白的浆细胞，最后将这些浆细胞输注到患者体内。

▲利用精准基因编辑对B细胞进行改造（图片来源：Be Biopharma公司官网）

在患者体内，它们会迁移到骨髓中并且持续生产治疗性蛋白。针对由于特定酶缺失而导致的罕见疾病，这种疗法可能提供一种结合酶替代疗法和基因疗法优势的治疗手段。它可以提供长久的蛋白酶表达，而且具有可以重新给药的潜力。目前，该公司的研究重心聚焦于罕见疾病和肿瘤学，未来可能扩展到传染病、神经疾病和自身免疫性疾病。

注：原文有删减