和黄医药索凡替尼在美上市被拒 FDA要求补做国际多中心试验

5月2日，和黄医药披露内幕消息称，美国FDA已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回覆函。FDA认为当前基于两项成功的中国 III 期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。

该完整回覆函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验(MRCT)来支持美国获批。索凡替尼是一种具有抗血管生成和免疫调节双重活性的口服抑制剂，其安全性和疗效已在两项在中国晚期胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者中开展的随机双盲的III期研究(即SANET-ep和SANET-p研究)中得到证明。一项由和黄医药申办、在美国开展的桥接研究结果亦显示出与两项SANET研究人群中相似的安全性及疗效。索凡替尼于2021年6 月及2020年12月，在中国分别获批用于治疗胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。

索凡替尼于2020年4月获美国FDA授予取得快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，并于2019年11月获授予孤儿药资格用于治疗胰腺神经内分泌瘤。于2020年5月，和黄医药在新药上市申请前会议上与FDA 达成一致，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者的两项获得积极结果的中国 III 期研究，连同索凡替尼美国桥接研究的现有数据，可构成支持在美国提交新药上市申请的依据。FDA于2021年6月30日受理了索凡替尼提交的新药上市申请。

今年国产创新药出海屡遭不顺。与索凡替尼相似的是，今年年初，信达生物的信迪利单抗同样被FDA拒绝批准，建议补充头对头标准疗法（即K药）、 以总生存期（OS）为主要终点的非劣效、全球多中心III期临床之后，再给予批准。